多系統萎縮症レジストリを基盤とする，ハードエンドポイントに基づく長期自然歴および...

2024年4月2日

和彦前田

心ファブリー病および拡張型心筋症に対する心臓標的 AAVベクターによる 遺伝子治...

2024年4月2日

和彦前田

遺伝性徐脈性難病（Kir3.1/3.4 channelopathy）に対するコン...

2024年4月2日

和彦前田

筋萎縮性側索硬化症に対する抗体治療薬の実用化...

2024年4月2日

和彦前田

神経変性疾患に対する miRNA標的治療薬の開発...

2024年4月2日

和彦前田

自然免疫異常を介した川崎病冠動脈病変発症機序の解明...

2024年4月2日

和彦前田

オートファジー病 SENDA/BPANに対する遺伝子治療開発...

2024年4月2日

和彦前田

オルニチントランスカルバミラーゼ(OTC)欠損症の遺伝子治療開発...

2024年4月2日

和彦前田

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症１型の救命に資する肝保護療法の実用化研究...

2024年4月2日

和彦前田

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、アラジール症候群の診療ガイドライン作成を見据えた現...

2024年4月2日

和彦前田