レジストリ・バイオレポジトリ検索
難病疾患の研究課題一覧
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ・検査関連等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は2020年9月に約200の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 抗Interleukin-21アプタマーを用いた肺動脈性肺高血圧症の革新的治療薬の開発 | 中岡良和 | 国立研究開発法人 国立循環器病研究センター | - | ○ |
| 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の医師主導治験 | 池田康博 | 国立大学法人宮崎大学 | - | - |
| 難治性血管炎診療のCQ解決のための多層的研究 | 針谷正祥 | 学校法人東京女子医科大学 | ○ | ○ |
| 慢性血栓塞栓性肺高血圧症における肺動脈バルーン形成術の医療の質評価及びフィードバックシステムを構築する社会実装研究 | 小川久雄 | 国立循環器病研究センター | ○ | - |
| 脳クレアチン欠乏症の創薬・治療エビデンスの創出 | 大槻純男 | 熊本大学 | ○ | ○ |
| 左巻きZ型RNAの認識機構破綻に着目したRNA編集酵素ADAR1変異型エカルディ・グティエール症候群(6型AGS)発症病態の解明 | 中濱泰祐 | 大阪大学 | - | - |
| 新規AAVベクターによる肝臓をターゲットにした先天代謝異常症の遺伝子治療開発 | 村松一洋 | 自治医科大学 | - | - |
| 運動学習に着目した新規脳機能評価法を活用したエビデンス創出 | 水澤英洋 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター | - | - |
| 未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Disease(IRUD)）:希少未診断疾患に対する診断プログラムの開発に関する研究 | 水澤英洋 | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター | - | ○ |
| 網膜色素変性に対するBranched chain amino acidsを用いた新規神経保護治療法開発 | 池田華子 | 京都大学 | ○ | ○ |