レジストリ・バイオレポジトリ検索
難病疾患の研究課題一覧
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ・検査関連等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は2020年9月に約200の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| SJS/TEN眼後遺症の予後改善に向けた戦略的研究 | 外園千恵 | 京都府立医科大学 | - | - |
| 脊髄性筋萎縮症における治療有効性モニタリングのためのバイオマーカーの開発 | 齋藤加代子 | 東京女子医科大学 | ○ | - |
| 脊髄小脳失調症６型の発症機構解析と創薬開発 | 清水重臣 | 東京医科歯科大学 | - | - |
| 不整脈原性右室心筋症の分子メカニズムに基づくエビデンス創出研究 | 大野聖子 | 国立循環器病研究センター | ○ | - |
| 多発性硬化症に対する新規抗体治療薬の開発 | 山下俊英 | 大阪大学 | - | - |
| 染色体異常関連難病特異的iPS細胞を用いた病態モデルに対する原因遺伝子・創薬ターゲット探索 | 林洋平 | 理化学研究所 | - | - |
| 筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対する遺伝子治療法の開発 | 井上治久 | 京都大学 | ○ | - |
| 重症肺高血圧症の予後と生活の質を改善するための安心安全のナノ医療製剤（希少疾病用医薬品）の実用化臨床試験 | 江頭健輔 | 久留米大学 | - | - |
| シヌクレイン変異によるパーキンソン病の病因と病態の理解に基づく新規治療法の開発 | 広常真治 | 大阪市立大学・大学院医学研究科 | - | - |
| 糖鎖異常関連疾患のワンストップ検査体制の構築と簡易診断法の開発 | 西原祥子 | 創価大学 理工学部 糖鎖生命システム融合センター | - | ○ |