レジストリ・バイオレポジトリ検索
難病疾患の研究課題一覧
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ・検査関連等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は2020年9月に約200の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 薬事承認申請をめざした福山型筋ジストロフィーにおけるアンチセンス核酸NS-035の第1／2相試験（ステップ２） | 戸田達史 | 国立大学法人東京大学 | - | ○ |
| T細胞上のコアフコースを標的とするクローン病治療薬の開発 | 深瀬浩一 | 大阪大学大学院理学研究科 | - | - |
| 進行性骨化性線維異形成症に対する新規治療薬の開発 | 戸口田淳也 | 国立大学法人京都大学 | ○ | ○ |
| 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症Ⅰ型の皮膚腫瘍に対する有効で安全な局所大量療法薬開発のための医師主導治験 | 金田眞理 | 大阪大学大学院医学系研究科 | - | ○ |
| 多様なミトコンドリア病の遺伝子型/表現型/自然歴等をガイドラインに反映させていくエビデンス創出研究 | 村山圭 | 千葉県こども病院 | ○ | ○ |
| 心筋症における心筋病理細胞核評価による臨床病態層別化指標の開発 | 坂田泰史 | 国立大学法人 大阪大学 | ○ | ○ |
| 咽頭・喉頭・気管狭窄症診療ガイドライン作成を目指したエビデンス創出研究 | 大森孝一 | 国立大学法人京都大学 | ○ | - |
| 脊髄性筋萎縮症の成人期予後把握を目的とした多施設共同コホート研究 | 勝野雅央 | 名古屋大学大学院医学研究科 | - | ○ |
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症1型の病態分子基盤の解明に基づく治療戦略の創出 | 林久允 | 東京大学 | ○ | ○ |
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型に対する世界初・日本発の内科的治療法の確立に向けたブフェニールの医薬品開発研究 | 林久允 | 東京大学 | ○ | ○ |