| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患政策研究事業 | |
| 研究課題名 | HAMならびに類縁疾患の患者レジストリを介した診療連携モデルの構築によるガイドラインの活用促進と医療水準の均てん化に関する研究 | |
| 研究代表者名 | 山野嘉久 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 聖マリアンナ医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | HTLV-1関連脊髄症（HAM） | |
| 研究のフェーズ | 疫学研究;政策研究 | |
| 研究概要 | 我々は、HTLV-1関連脊髄症（HAM）ならびに類縁疾患において臨床的重要性の高い課題である、HAM患者およびHTLV-1陽性難治性疾患患者の診療指針の確立、臓器移植におけるHTLV-1感染への対応法の確立を目指し、H28-H30難治性疾患政策研究班（研究代表：山野嘉久）にて診療ガイドラインを作成した。このガイドラインでは、HAMの疾患活動性を評価し活動性に応じた層別化治療の実施、HTLV-1陽性患者における免疫抑制療法導入前のHAMやATLのスクリーニング検査の実施、臓器移植前のHTLV-1抗体検査の実施と陽性ドナーから陰性レシピエントへの腎移植の不実施など、エビデンスに基づいた標準的な診療アルゴリズムを、専門家や患者会、関連学会の合意を得て示すことが出来た。しかしながら、質の高い医療が現場で実践され、全国の患者のQOL向上へと結びつけるためには、診療ガイドラインを作成し公開するだけでは不十分で、普及活動の実施、さらには診療現場における活用の実態や満足度を定量的に把握し、ガイドラインの有効性を客観的に評価することで、さらなる改善へとつなげていくことが重要である。そこで本研究では、全国へ向けたガイドラインの普及啓発活動の実施ならびに、ガイドラインの中から抽出した”診療プロセスにおける重要項目”の実践度を定量的に評価する診療の質評価指標（Quality Indicator: QI）の開発および、その全国調査を行う。 また我々はこれまでの研究で、難病プラットフォームと連携し、HAM患者およびHTLV-1陽性リウマチ性疾患患者、HTLV-1陽性の臓器移植者のレジストリの構築を進めている。本研究では、これらレジストリの参加医療機関に対して、ガイドラインが推奨する重要な検査の提供環境の整備を目指すが、これにより、難病診療連携拠点病院等にもレジストリへの参加を促すことにつながり、結果的にガイドラインの活用促進につながる全国的な診療連携モデルとなることが期待される。さらに、レジストリ登録患者に対して、ガイドラインの満足度やQOL改善効果、ニーズについても調査する。最終年度には、これら調査結果や診療環境の変化を踏まえて診療ガイドラインを改訂し、ガイドラインの「普及→導入→評価→改訂」といったPDCAサイクルを実現することで、HAMならびに類縁疾患の医療水準の均てん化を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | HTLV-1関連脊髄症（HAM）/26 | |
| 目標症例数 | 1000 例 | |
| 登録済み症例数 | 628 例 | |
| 研究実施期間 | 2012年1月25日～登録症例の観察がすべて終了するまで | |
| レジストリ名 | HAMねっと | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;治験対照群としての活用;製造販売後調査への活用;登録患者への情報提供 | |
| 調査項目 | 【試験担当医師による調査】 1） 被験者背景 氏名、性別、生年月日、郵便番号、住所、連絡先（TEL、FAX、メールアドレス）、治療歴、合併症の有無、登録時の血液・髄液一般検査所見 2） 納の運動障害重症度、10m歩行時間、2分間歩行距離 3） ステロイド、インターフェロン、抗痙縮薬の治療状況 【HAMねっと事務局による調査】 1） 患者背景 氏名（よみがな）、性別、生年月日、郵便番号、住所、連絡先（TEL、FAX、メールアドレス）、本人へ連絡がつかない時の連絡先 2） 生活環境および生活状況 出生情報、民族、最終学歴、職業、収入の有無、公的支援受給状況（指定難病患者の認定状況を含む）、婚姻状況、同居家族、輸血歴、移植歴、もらい乳の経験、合併症、既往歴、妊娠・出産経験、嗜好品、HTLV-1家族歴（第一度、第二度近親者のキャリア・HAM・ATL患者の別） 3） HAMの症状 初発症状とその時期、HAMと診断された時期とその医療機関名、症状が出始めてから診断されるまでに受診した医療機関の数、現在受診している医療機関名および診療科名・主治医名、OMDS、IPEC-1、その他運動障害に関する症状、HAQ、介助の必要性および主な介助者、排尿・排便障害に関する症状、OABSS、N-QOL、ICIQ-SF、I-PSS、HAMおよび歩行状態の患者評価、SF-36、EQ-5D-5L 4） 治療歴 治療の有無およびその内容、その他治験・臨床試験への参加歴を含むHAMに関連する新規治療に関する内容 5） 担当医師からのデータ 治療の有無およびその内容、血液検査結果、髄液検査結果、合併症 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 運営委員会で協議後、倫理委員会の承認を得て提供。 | |
| レジストリURL | http://hamtsp-net.com/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA;細胞;髄液 | |
| 収集サンプル数 | 1827 | |
| 生体試料の登録例数 | 361 | |
| DNA登録例数 | 355 | |
| 全ゲノム解析済み症例数 | 214 | |
| 全エキソーム解析済み症例数 | 0 | |
| 外部バンクへの寄託 | なし | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | 運営委員会で協議後、倫理委員会の承認を得て提供。 | |
| 担当者連絡先 | ||
| HAMねっと事務局 〒216-8512 川崎市宮前区菅生2-16-1聖マリアンナ医科大学 難病治療研究センター内 Tel・Fax：0120-868619 E-mail：info●hamtsp-net.com | ||
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