| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | GM1ガングリオシドーシスに対するレンチウイルスベクターを用いたex vivo遺伝子治療法の開発 | |
| 研究代表者名 | 嶋田洋太 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京慈恵会医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | GM1ガングリオシドーシス | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 【対象疾患】GM1ガングリオシドーシスはβガラクトシダーゼ（GLB1）遺伝子の欠損により生じる常染色体潜性のライソゾーム病である。GM1ガングリオシドなどの糖脂質やケラタン硫酸などの多糖類といったGLB1基質の蓄積を伴った中枢神経病変や骨症状などを呈する。現在のところ有効な治療法は確立していない。【研究の目的】これまで我々は、レンチウイルスベクターを用いたライソゾーム病に対するex vivo遺伝子治療の研究開発を進めてきており、GM1ガングリオシドーシスにおいても有効であることをモデルマウスを用いて見出している。本研究では、これまでの我々の知見や近年のex vivo遺伝子治療の進歩を土台に、より有効性の高い治療遺伝子を搭載したレンチウイルスベクターの構築を行うことで、GM1ガングリオシドーシスに対する画期的なex vivo遺伝子治療の開発を目指している。【研究方法】本研究では、新たな治療遺伝子を搭載したレンチウイルスベクターの構築を進めると共に、同ベクターを用いて遺伝子導入した細胞の有効性についてモデルマウスならびにGM1ガングリオシドーシス患者由来iPS細胞を用いて評価を進めることを計画の主な柱としている。【期待される成果】GM1ガングリオシドーシスに対する治療法は存在しておらず、本研究で目指しているex vivo遺伝子治療は有望な治療法となることが期待される。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部 嶋田洋太 shimada_y●jikei.ac.jp | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。