| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | FGFR3シグナル抑制による軟骨無形成症治療薬の実用化開発研究 | |
| 研究代表者名 | 松下雅樹 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人東海国立大学機構名古屋大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 軟骨無形成症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験;臨床試験 | |
| 研究概要 | 軟骨無形成症（achondroplasia: ACH）は四肢短縮型低身長を特徴とする最も頻度の高い（15,000出生に1人）骨系統疾患で、骨伸長の抑制因子である線維芽細胞増殖因子受容体（fibroblast growth factor receptor 3: FGFR3）の恒常的活性化変異により発症する。既存薬のスクリーニングにより、乗り物酔い防止薬の成分であるメクリジンが軟骨細胞において、FGFR3シグナルを抑制することを見出した。成長期のACHマウスモデルにメクリジンを定量的に経口投与したところ、1および2 mg/kg/day投与で濃度依存性にマウスモデルの骨長が促進し、これらの投与量は乗り物酔い防止薬としての臨床使用量に相当する血漿中濃度よりも低いことが明らかになった。 メクリジンは国内外で古くから医療用あるいは一般用医薬品として使用されてきたが、治験実施に利用可能な非臨床安全性試験データが存在しないことから、ICH（M3）に基づいた新規有効成分としての必要な非臨床試験を実施した。2018年に12例のACH小児に対する単回投与第1a相試験を実施した。本研究の目的はACHの低身長に対する根本的治療法を開発するためにメクリジンの経口投与による医師主導治験を実施して臨床POCを取得することである。 本研究では、ACH小児に対する2週間反復投与第1b相試験を実施する。また、第2相POC試験（1年投与）開始を目指して、既に開始している非臨床試験を完遂するとともに、FGFR3抑制作用の詳細な検討を加える。反復投与試験及び非臨床毒性試験の結果に基づいて、第2相POC試験をPMDAと相談しながら実施する。POC試験のデザインの検討、必要書類の作成、規制当局への対応、治験薬の製造提供を含めた企業交渉などを進める。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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