| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 難治性疾患水疱性角膜症の分子病態診断法開発と標準医療化 | |
| 研究代表者名 | 上野盛夫 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都府立医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 水疱性角膜症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 研究概要 | 対象疾患は角膜内皮機能不全による角膜混濁（水疱性角膜症：BK）である。本疾患は重篤な視覚障害を伴い長期にわたり生活上の支障が生じる。難治性疾患でありながらBKの原因・病態は未だ不分明で薬物治療法はなく、それへの挑戦もない。我々は生体内組織と相同の特性を有した培養ヒト角膜内皮細胞（cHCEC）を用いた再生医療の臨床研究を実施し臨床POCを確認している。培養環境に応じ多様な細胞機能を有するHCECが得られることを確認している。生体の角膜内皮組織微小環境、就中、前房環境は培養環境同様に多様であり、HCECの老化や変性、形質転換を惹起すると推定される結果を得た。本研究ではBK患者に最適な角膜移植・再生医療を提供するために、BKの組織微小環境をmiRNA, Exosome, SASP、代謝産物を軸に解析し革新的な分子診断法を確立するとともに医療の標準化の指標として活用する手順をSOP化する。本研究により提供する分子病態診断法（バイオマーカー）の標準プロトコル化によりBKに対する角膜移植・細胞注入再生医療の予後（医療効果）予測が可能となる。現在は医療としての科学的根拠が希薄であるBK患者に対する移植医療に科学的合理性がもたらされ、BK患者に最適な角膜移植・再生医療を提供することが可能になる。角膜移植の予後向上はBK患者のQOLに直結し、薬物医療の開拓にも繋がる。BK患者治療プロトコルを学会と連携して標準化する。本研究の知見は、同時に、移植医療全般に斬新な概念を提供する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 水疱性角膜症 | |
| 目標症例数 | 100 | |
| 登録済み症例数 | 20 | |
| 研究実施期間 | 2018年4月1日～2019年12月31日 | |
| レジストリ名 | KPUM水疱性角膜症患者レジストリ | |
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握;試料採取;バイオマーカーの探索 | |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;前房水 | |
| 収集サンプル数 | 500 （対照群を含む） | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 京都府立医科大学 眼科学教室 上野盛夫 mueno●koto.kpu-m.ac.jp | ||
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