| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 難治性トゥレット症候群に対する脳深部刺激治療(ＤＢＳ)のエビデンス創出 | |
| 研究代表者名 | 金生由紀子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京大学医学部附属病院 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 難治性トゥレット症候群 | |
| 研究のフェーズ | 患者実態調査研究 | |
| 研究概要 | トゥレット症候群（TS）は小児期に発症して運動チックと音声チックを有する慢性チック症である。少数の患者は、成人後も激しいチックが続き、それに伴う身体損傷や社会参加の制限のために生活の質（QOL）が著しく低く、難治性TSとされる。難治性TSは、標準的なTSとは別個に難病としての対応を要する。 難治性TSに対して、最近ではDBSの知見が集積しつつあり、国際的な実施基準も整備されてきたが、その効果は一律でなく、有効性及び安全性に関するエビデンスの蓄積が強く求められる。特にその侵襲性から、安全性の情報を確実に得る必要がある。また、DBSを実施されていない難治性TS患者の自然経過を明確にすることを通じて、DBSの意義の検討を深めることが望まれる。 本研究では、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）病院、名古屋大学医学部附属病院及び国立病院機構名古屋医療センターにて本研究開始前にDBSを実施した難治性TS患者30名程度の患者背景、臨床症状、QOL、有害事象等の詳細なデータを、術前及び術後の一定期間におけるカルテ記載及び調査票等により収集し、データクリーニング及びデータ固定を行う。その際に、サンプリングSource Data Verification (SDV)による確認を行う。既存データの解析に加えて、有害事象に重点を置いてこれまでの経過について面接による聴取や調査票等による評価を行うと共に、臨床症状等について前向き調査を行う。また、上記DBS実施患者と同等に重症だがDBSを実施されていない難治性TS患者をリクルートし、患者背景を把握すると共に、DBS実施患者と同様に前向き調査を行って自然経過のデータを得る。DBS実施患者における全データを総合してDBSの有効性及び安全性について検討し、さらに、DBS非実施患者の自然経過のデータと照合して検討を深める。以上は、DBS実施医療機関を含めた研究開発担当者の所属施設で連携して行う。 以上を通じて難治性TS患者の治療におけるDBSの位置づけを明らかにし、難治性TS患者の診療ガイドラインに向けたエビデンスを蓄積する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 難治性トゥレット症候群 | |
| 目標症例数 | 100 | |
| 登録済み症例数 | 30 | |
| 研究実施期間 | 2017年12月～ （プロトコルが完成してデータ収集が始まった時点としました） | |
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握 | |
| 調査項目 | チックの経過及び重症度、併発症、生活の支障など | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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