| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 遺伝性疾患・神経線維腫症2型に対する革新的治療法（新規免疫療法）の開発 | |
| 研究代表者名 | 戸田正博 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 慶應義塾大学医学部 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 神経線維腫症2型 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験;臨床試験 | |
| 研究概要 | 神経線維腫症2型（NF2）は、両側前庭神経鞘腫を主徴とする遺伝性疾患で、若年より聴力が障害され、進行が早い(10年生存率67％)。難治性希少疾患で、手術では神経損傷の可能性が高く、放射線治療も長期制御は困難で、悪性転化のリスクもあるため、長期間の効果が期待できる新たな治療法が求められている。 我々はNF2の神経鞘腫の血管内皮及び腫瘍細胞にVEGF Receptor 1 (VEGFR1)及びVEGFR2が高発現していることを明らかにし、VEGFR1/2ペプチドワクチンを用いた探索的臨床研究を先導し、良好な腫瘍縮小・聴力改善効果を示した。3年以上の長期間制御症例も見出し、治療効果予測バイオマーカーとして期待される病理組織学的指標も報告した。 本製剤の開発及び臨床応用は、実現性が高く実臨床に即したものであることが特色である。非臨床試験では外部委託による反復投与毒性試験を終えた。特許の独占的実施許諾契約および共同研究契約を締結したノーベルファーマの協力を得て、富士薬品と共同で研究を進めている。本申請では、HLA-A*2402の2種ペプチドの混合製剤化の製造を開始し、治験薬製造、第Ⅱ相医師主導治験体制構築を進める。また、探索的臨床研究における長期免疫誘導期間を解析し、医師主導治験の最善のプロトコールを提案する。 NF2に対し、分子標的薬(bevacizumab)の有効性が報告されたが、2週間に１度の継続投与が必要であり、耐性化や副作用により長期効果は期待できない。NF2に対する免疫療法は、本治療法が世界初で、NF2の特性とマッチしており、本製剤の実用化は初めての標準治療を提供できる可能性が高い。VEGF/VEGFRシグナル系が亢進した他の難治性脳腫瘍への適応拡大、また海外研究機関からの共同研究開発や講演の打診を受けており、海外においても本開発品の期待が非常に高い。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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