| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 視覚再生遺伝子治療薬の非臨床POC取得および治験準備 | |
| 研究代表者名 | 栗原俊英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 学校法人慶應義塾 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 網膜色素変性 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 指定難病でもある網膜色素変性症はわが国の失明原因の14%（第2位）を占めており、現在でも有効な治療法がなく、早急な治療法の開発が望まれる(図1)。本開発が想定しているのはアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療薬であり、対象疾患である網膜色素変性症の遺伝子型によらず1回の投与で半永久的な治療効果が期待できる。 我々は名古屋工業大学と共同研究を行い、動物型と微生物型のロドプシンをハイブリットさせることで作製した視覚再生に最適なロドプシン、つまり高感度かつ単体で働き続けられることができるキメラロドプシン(図2) を視覚再生遺伝子として応用することを想起し(図3,4)、確立したモデルマウスを用いてPOCを得た。 他の研究開発中の治療である、人工網膜やiPS由来視細胞移植は手術侵襲が避けられず、再生範囲も小さな移植部位に限られるが、我々の遺伝子治療は硝子体内注射という簡便かつ低侵襲な投与で網膜全体にアプローチ可能である。また、遺伝子治療の中での立ち位置としては、網膜色素変性症は100以上の原因遺伝子が見つかっており、その各遺伝子型に対応した補充療法が主流であるが、我々のアプローチはすべての遺伝子型に共通している網膜内層は保たれるというフェノタイプを利用したアプローチのため、すべての遺伝子型が治療対象となる(図5)。さらにその中でも、我々のシーズは上記の通り、夜でも見えるレベルの高感度かつ他では報告のない付加的な予防効果も期待できるという点で競合シーズに対する優位性を有する(図6)。 本研究課題終了時までに保険収載を目的とした非臨床試験を完了し非臨床試験総括報告書を準備する。令和3年度ウイルスベクター製品のスケールアップ開発、令和4年度に品質規格を確定させ、GLP非臨床試験を完了。令和5年度中に臨床試験に用いる被験製品の確保・提供を証明・保証する書類、及び製造工程記録一式、治験薬概要書を用意する。臨床研究・治験プロトコールを確定させ、臨床試験を実施できる状態になる。また、企業等への導出を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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