| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 肺動脈性肺高血圧症の新しい治療薬エメチンの治験準備 | |
| 研究代表者名 | 佐藤公雄 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東北大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 肺動脈性肺高血圧症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 肺動脈性肺高血圧症（PAH）は希少疾患であり、肺血管拡張薬を使用しても5年生存率50％と本質的治療薬の開発が待ち望まれている。東北大学病院は、肺移植実施施設として長年、肺高血圧症の基礎的・臨床的研究を行ってきた。PAHの肺動脈血管平滑筋細胞（PAH細胞）は、癌細胞のように増殖性が高く、肺動脈壁の肥厚を来す。これまで難治性疾患実用化事業（18ek0109176h003）の御支援を頂き、東北大学創薬ライブラリー5562種からのスクリーニングによりPAH細胞の増殖を抑制し、肺高血圧モデル動物（予防プロトコールと治療プロトコール）で有効性の確認された薬剤（エメチン）を同定し、PCT出願を行った。エメチンは催吐剤として実際の臨床で使用されていたトコンシロップの一成分であり、肺高血圧モデルでの有効性を示した投与量は催吐剤としての使用量に比して、著しく低用量であり、毒性を全く認めなかった。さらに、ADME評価・薬物動態評価を実施した。エメチンについては、委託による合成ルート開発を既に実施中であり、最終合成物の取得に成功し、PAH細胞増殖抑制効果を確認した。このように、創薬機構や東北大学薬学研究科、BINDSの技術的支援を受け、PAH細胞増殖抑制に基づく全く新しい治療薬開発を進めている。今後さらに、ＧＭＰ合成ルートの最適化（高効率化・高純度化）を進めることによりGMP原薬の製造とGLP基準下の安全性薬理試験を実施することによって臨床試験の実施準備を進めていく。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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