| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 肺動脈性肺高血圧症に対する治療薬としての TRPC3/6阻害薬L862の有効性についての治験準備 | |
| 研究代表者名 | 桑原宏一郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 信州大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 肺動脈性肺高血圧症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 研究概要 | 肺動脈性肺高血圧症（PAH）は予後不良の疾患であり、種々の薬剤に開発にもかかわらず未だその予後改善効果は不十分である。また既存の薬剤はいずれも肺血管拡張薬で、病態形成に重要な肺動脈リモデリングに直接作用する薬剤の開発が必要である。我々は肺動脈平滑筋に存在するイオンチャネルTRPC3及び6がPAHの肺動脈リモデリングの発症・進行に関与し、TRPC3/6阻害がPAHの発症進展を抑制することをin vivo 及びin vitroで明らかにしつつあり、TRPC3/6抑制によるPAHの進展抑制についてのpreclinical POCがほぼ確立してきている。これまで臨床応用に適したTRPC3/6阻害薬が存在しなかったが、我々の開発した新規薬剤L862は予備検討において臨床応用の可能性が高いことを示す知見や、in vitro, in vivoにおけるPAHの進展抑制効果が明らかとなってきている。これらのことから、本申請課題の目的は、L862の肺動脈性肺高血圧症治療薬としての効果をin vitro 及びin vivoで更に検討しそのpreclinical POCをより強固なものとし、一方で、L862についてGLP対応の各種安全性試験並びに信頼性基準に基づいた種々の薬効薬理試験を実施することによって、L862の肺動脈性肺高血圧症治療薬として臨床応用に向けて、その臨床治験に進めるための準備を行うものである。具体的には動物モデルやヒト培養細胞などを用いてL862の効果をより詳細に検討すると共に、L862についてPMDAのRS戦略相談にて助言を受けた、第Ⅰ相臨床試験の実施に必要な試験項目のデータを本研究期間である3年以内に取得することを目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 大阪大学 オープンイノベーション機構, 神林嘉和, kambayashi●uic.osaka-u.ac.jp | ||
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