| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 網膜色素変性の進行を抑制するスタチン封入ナノ粒子薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 村上祐介 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 九州大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 網膜色素変性 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 研究概要 | 【対象疾患】網膜色素変性（Retinitis Pigmentosa: RP）は遺伝性の網膜変性疾患で、現在治療法のない難病である。有病率は1/3,000-5,000人で、本邦の失明原因の第2位を占める。 【研究の目的】RPは杆体視細胞に関連する遺伝子変異によって発症するが、その進展には“炎症”などの微小環境因子が大きく関与する。様々な種類の炎症細胞の中で、近年我々は“末梢血の炎症性単球”がRPの網膜変性を促進することを明らかとした。本研究ではこの炎症性単球をターゲットとして、SENTAN Pharma（株）と共同でピタバスタチン封入ナノ粒子薬を開発する。 【研究の方法】これまでの動物実験において、ピタバスタチン封入ナノ粒子薬を静脈内に投与すると、RPモデルマウスの炎症性単球の活性化が抑制され、網膜変性が大きく遅延することを確認している。本研究開発では、非臨床POCを取得するために①用量設定試験（RPモデルマウス）（R3年度）、②ピタバスタチン封入ナノ粒子の製造と品質試験（R3-5年度）、③薬物動態試験（ラット）（R3-4年度）、④GLP基準長期反復投与毒性試験（ラット・イヌ）（R4-5年度）、⑤GMP基準ピタバスタチン封入ナノ粒子の大量製造（R5年度）を行う。 【期待される成果】我々が開発するナノ粒子は炎症性単球に効率的に薬剤を送達することが可能であり、ピタバスタチンの総投与量を抑制しながら高い抗炎症作用を得ることができる。また経静脈的ピタバスタチン封入ナノ粒子の安全性については、循環器領域の先行治験において安全性が確認されている。本研究開発の結果を基に非臨床POCを取得し、2024年度よりRPによる失明防止を目指したPhase 1/2a医師主導治験を開始する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 網膜色素変性／90 | |
| 目標症例数 | 100 例 | |
| 登録済み症例数 | 65 例 | |
| 研究実施期間 | 2021年9月〜2025年9月 | |
| レジストリ名 | RP PRIMARYスタディー | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;治験対照群としての活用;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについて患者の同意を取得済み | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 九州大学病院 眼科、村上 祐介、murakami.yusuke.407●m.kyushu-u.ac.jp | ||
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