| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 池田康博 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人宮崎大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 網膜色素変性 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 研究の背景： 本研究で対象とする網膜色素変性（RP）は、我が国の中途失明原因の第2位で、未だ有効な治療法が確立されておらず、新規治療法開発が最も望まれている眼科領域の難治性疾患のひとつである。研究代表者らがこれまでに実施した、RPに対する視細胞保護遺伝子治療の前臨床研究ならびに臨床研究で得られた知見をさらに発展させ、ステップ１で準備した治験製品と治験プロトコルを用いて、治験を実施する体制を整備した。2019年1月に治験届けをPMDAに提出し、2月より医師主導治験（Phase I/IIa）を開始した。2019年度より被験者への投与が実施されている。 研究の目的と方法： 本研究では、ステップ１で準備した医師主導治験をスムーズに実施し、企業への導出ならびに次相に向けた準備を整えることを目的とする。具体的には、以下のテーマを実施する。 (1) 医師主導治験の実施 (2) 治験業務準備・支援ならびにプロジェクトマネジメント (3) 治験製品管理と臨床サンプル解析 期待される成果： RPは希少疾患であり、慢性疾患のため、企業治験は現状では困難と予想される。薬事承認取得には、医師主導治験の実施は必要不可欠である。また、神経栄養因子による神経保護という治療戦略から、中途失明原因の第1位である「緑内障」へと応用できる可能性が高く、治療製剤として実用化を目指す価値は高い。本研究ではSIVベクターという国産技術を基盤に進めることで多数の特許を生み、“我が国発の創薬”として保険医療分野に果たす役割は大きい。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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