| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 疾患iPS細胞を用いた遺伝性・孤発性パーキンソン病の新規治療薬探索 | |
| 研究代表者名 | 赤松和土 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 順天堂大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | パーキンソン病 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 本研究では各遺伝性パーキンソン病-iPS細胞における薬剤スクリーニングの精度を高めるために、それぞれのタイプの遺伝性PD-iPSで複数の表現型の定量方法を小スケール化し、各遺伝性パーキンソン病に特異的に有効な薬剤のスクリーニングを行いヒット化合物の同定を目指す。同時にこれまで蓄積してきた数百症例の孤発性PD末梢血検体からiPS細胞を小スケールで樹立・分化誘導し、各症例で再現される細胞表現型によって病態を再分類し、分類のためのバイオマーカーを検索する。遺伝性PD-iPSを用いたスクリーニングの結果同定された細胞機能異常特異的な候補薬剤の薬効を孤発性症例でも評価し、遺伝性PD-iPSを用いて同定された薬剤がPDの90%を占める孤発性症例でも使用できるための分類方法と治療薬の最適化を実現することが目標である。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | パーキンソン病 | |
| 目標症例数 | 1400 | |
| 登録済み症例数 | 800 | |
| 研究実施期間 | 2017年4月-現在 | |
| レジストリ名 | Juntendo Neurology Database | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究 | |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 運営者間で協議後、倫理委員会の承認を得て提供する。 | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;ゲノムDNA;血中RNA（白血球由来含む） | |
| 収集サンプル数 | 300 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | 運営者間で協議 | |
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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