| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 本邦のシュニッツラー症候群患者の急性期炎症所見に対するカナキヌマブを用いた多施設医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 神戸直智 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | シュニッツラー症候群 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | シュニッツラー症候群（Schnitzler syndrome）は、慢性蕁麻疹と単クローン性ガンマグロブリン血症を特徴とする疾患である。通常50歳前後の発症から後天性自己炎症症候群と捉えられており、再発性の熱性発作などの急性期炎症症状によって患者のQOLは著しく障害されている。国内では文献検索等により30強の症例の存在が確認されているにすぎない。治療はステロイド内服が行われるものの維持量（4-5 mg/日）でのコントロールは難しく、免疫抑制剤の併用でも難渋する症例が確認されている。一方、慢性蕁麻疹と急性期炎症症状を呈する点から、急性期炎症に関してはクリオピリン関連周期熱症候群（cryopyrin-associated periodic syndrome, CAPS）との類似性が指摘されており、CAPSの治療薬であるIL-1をターゲットとした治療の有効性が海外から報告されている。 本開発は、治療に難渋しているシュニッツラー症候群の国内症例を対象として，海外において有用性が報告されている カナキヌマブ（遺伝子組換え抗ヒトIL-1βモノクローナル抗体）の有用性を検討し、国内におけるシュニッツラー症候群に対する承認申請を行うものである。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | ||
| 目標症例数 | 30 例 | |
| 登録済み症例数 | 3 例 | |
| 研究実施期間 | 3 | |
| レジストリ名 | PIDJ2 | |
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
| |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | ||
| レジストリの企業利用について | ||
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA;組織;細胞 | |
| 生体試料の登録例数 | 5 | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。