| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 新規発見ノド抗原に基づいたノド抗体陽性慢性炎症性脱髄性多発神経炎/中枢末梢連合脱髄症の診断基準・診療ガイドライン作成のためのエビデンスの創出とバイオバンク・レジストリ構築 | |
| 研究代表者名 | 吉良潤一 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国際医療福祉大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 慢性炎症性脱髄性多発神経炎 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;エビデンス創出研究;疫学研究;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 研究概要 | 本研究では以下を実施している。①私たちが最近新規に発見したノド抗体（LGI4抗体）も含めて、各ノド抗原に対する抗体測定法を確立し、ノド抗体包括的血清診断システムを構築する。②暫定的なスクリーニング基準を作成し、ノド抗体陽性CIDPの全国調査を実施する。その際に全国から寄せられた抗体未測定CIDP症例の血清を用いて、前記のノド抗体包括的血清診断システムによりノド抗体を計測する。このようにして集積された各種ノド抗体陽性CIDP症例と抗体陰性CIDP症例を比較して、臨床・検査所見の特徴、治療反応性や長期予後における違いなどを明らかにし、③ノド抗体陽性CIDPの包括的診断基準を作成する。併せて、④現在、私たちが構築している566例のCIDPの臨床情報と血清を収集したCIDPバイオバンクを大幅に拡充させる。⑤自験例を中心にノド抗体陽性CIDP症例の免疫学的な特徴、HLA等の免疫遺伝学的背景因子を解析する。⑥現在、難病プラットホームと連携したelectronic data capture systemによるNF155抗体陽性CIDPのレジストリの構築を進めているので、これを拡充して、全ノド抗体陽性CIDPの包括的レジストリを立ち上げ、前向きに臨床経過を観察するとともに、前記のノド抗体陽性CIDPの包括的診断基準を検証し必要な改訂を実施する。⑦全国調査とレジストリで収集された症例において、各ノド抗体陽性例の免疫療法への反応性を調査し、ノド抗体ごとの治療アルゴリズムを作成する。並行して、⑧髄液蛋白高値など類似の所見を呈するが既知のノド抗体が陰性の症例で、未知のノド抗体とその責任抗原の探索と同定を組織免疫染色法やウェスタンブロット法、cell-based assay法、ガスクロマトグラフィー・質量分析法等により解析を進める。⑨受け身移入による動物モデルの作成を通じて病態機序を明らかにし、治療開発へつなげる。以上により、⑩ノド抗体陽性CIDPの早期診断と適切な治療法選択のための診療ガイドラインを作成するエビデンスを構築する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | CIDP/14 | |
| 目標症例数 | 設定していない | |
| 登録済み症例数 | 15 例 | |
| 研究実施期間 | 2023年1月～2024年3月 | |
| レジストリ名 | 自己免疫性ノドパチーレジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;治験またはその他の介入研究へのリクルート;試料採取;バイオマーカーの探索 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | なし | |
| 臨床情報の調査項目 |
| |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 利用申請があれば、施設状況を検討の上、承認する予定。 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;髄液 | |
| 生体試料の登録例数 | 566 | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 利用申請があれば、施設状況を検討の上、承認する予定。 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。