| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 患者レジストリJapan PH Registryを活用した肺動脈性肺高血圧症のアンメットメディカルニーズに対するエビデンス創出研究 | |
| 研究代表者名 | 田村雄一 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国際医療福祉大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 肺高血圧症 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 研究概要 | 膠原病に伴うPAHおよび門脈圧亢進症に伴うPAHの疫学的研究を行う。疫学的特徴および治療法やその反応性を検証（CQ1.膠原病に伴うPAHの疾患・治療背景のプロファイリングと治療反応性の検証、CQ2.門脈圧亢進症に伴うPAHの疾患・治療背景のプロファイリングと治療反応性の検証、CQ3.特発性/遺伝性肺動脈性肺高血圧症における疾患関連遺伝子変異の頻度と予後の検証）することで、サブカテゴリー別の治療戦略を明らかにし、PAHを一体として扱わずにPrecision Medicineアプローチを可能にすることを目指す。 研究成果は論文化を行うとともに、「特発性/遺伝性肺動脈性肺高血圧症診療ガイドライン」「結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症診療ガイドライン」の改訂版のエビデンス創出による貢献および、「門脈圧亢進症に伴う肺動脈性肺高血圧症診療ガイドライン」の策定へのエビデンス創出に寄与することができる。また第7回肺高血圧症ワールドシンポジウムに本邦からの研究成果として提言を行い、日本の難病診療の質の高さをエビデンスベースで国際的にアピールすることができる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 肺動脈性肺高血圧症/86、慢性血栓塞栓性肺高血圧症/88 | |
| 目標症例数 | 設定していない | |
| 登録済み症例数 | 3719 例 | |
| 研究実施期間 | 2019年4月２日～永年 | |
| レジストリ名 | 肺高血圧症患者レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;治験対照群としての活用 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | あり | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについて患者の同意を取得済み | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 運営委員会で協議後、提供先の倫理委員会の承認を確認して提供する。 | |
| レジストリURL | https://www.japanph.com/japhr/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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