| 項目 | 内容 |
|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 |
| 課題名 | 小児期発症脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウム多施設共同医師主導治験の実施研究 |
| 研究代表者名 | 斎藤加代子 |
| 研究代表者機関名 | 学校法人東京女子医科大学 |
| レジストリ情報 | |
| 対象疾患 | 脊髄性筋萎縮症 |
| 目標症例数 | 500 例 |
| 登録済み症例数 | 247 例 |
| レジストリ名 | SMARTコンソーシアム |
| レジストリの目的 | 日本における臨床実態を知る 治験又はその他の介入研究へのリクルート |
| 調査項目 | 氏名、性別、生年月日、住所、現病歴、診断名、診断根拠、家族歴、遺伝子診断結果、遺伝子診断実施施設、運動機能、呼吸機能、人工呼吸器の有無、栄養、薬剤 |
| 担当者連絡先 | office.ba●twmu.ac.jp |
| レジストリURL | https://www.sma-rt.org/ |
| バイオレポジトリ情報 | |
| 生体試料の種類 | |
| 収集サンプル数 | |
| 外部バンクへの寄託について | |
| 外部からの使用申請可否 | |
| 外部からの使用申請への対応 | |
| 担当者連絡先 | |
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