| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 多系統萎縮症のモデル動物確立と新薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 山下俊英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 多系統萎縮症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 多系統萎縮症（Multiple System Atrophy: MSA）は大脳、小脳、脳幹、脊髄といった脳のさまざまな部位が障害を受けることで発症する神経変性疾患であるが、この病態に対する既存の治療法の効果は極めて限定的である。MSAの病態を十分に反映する動物モデルは確立されていないが、研究開発代表者はMSAの病態表現型を示す優れたモデルマウスを作成した。このMSAモデルマウスにおいて、αSynは時空間的広がり（ヒトMSAで見られる病変部位と共通の部位に伝播）を示し、細胞毒性を発揮した。本研究開発においては、MSAマウスモデルを用いて、α-シヌクレインの伝播のメカニズムを解明し、神経病態の空間的・時間的拡大の本質を明らかにする。本研究開発の最終目標は、MSAの症状進行を緩和する分子標的治療薬の開発を行い、臨床応用を実現することである。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 大阪大学、山下俊英 | ||
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