| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 咽頭・喉頭・気管狭窄症診療ガイドライン作成を目指したエビデンス創出研究 | |
| 研究代表者名 | 大森孝一 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人京都大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 咽頭・喉頭・気管狭窄症 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究 | |
| 研究概要 | 研究の背景：咽頭・喉頭・気管狭窄症はその病態が明らかではない希少疾病であるため、各施設で取り扱われている症例数も少なく、治療内容も施設や医療者により異なっている。さらに疾患の自然歴、重症度別の予後や外科治療の有効性などに関する多数例の検証も行われていないため、正確な実態も明らかではない。適切な診断のもと適切な治療が開始された症例の予後は決して悪くないものの、そのエビデンスとなるデータが存在しないため、適切な診断、治療をうけられないまま病脳期間が長期にわたる患者も少なくなく、咽頭・喉頭・気管狭窄症に関する乳児期から成人期までの全国の実態調査と患者レジストリの構築、診療ガイドラインの作成は急務といえる。 目的・ねらい：本研究の目的は咽頭・喉頭・気管狭窄症を含む気道狭窄に関する全国疫学調査およびDPC（diagnosis procedure combination）データをもとにしたビッグデータ解析を行うことにより、その患者実態、臨床像、治療内容および経過などを明らかとするとともに、患者レジストリを構築することである。 特色・独創性：小児から成人も含めた咽頭・喉頭・気管狭窄症に関する大規模調査は未施行であり、他に類を見ない。 類似研究・競合に対する優位点：咽頭・喉頭・気管狭窄については小児慢性特定疾患治療研究事業で全国登録が行われているが小児期のみを対象としており、本研究で成人期にかけた実態を網羅的に調査できることは大きな利点である。 国際的に見た研究の立ち位置：他国において、咽頭・喉頭・気管狭窄症に対する患者レジストリが確立されているかは不明であるが、少なくとも我々が渉猟し得た限りにおいて全国疫学調査や実態調査の報告はなく、診療ガイドラインも存在しない。本邦から世界に先駆けてエビデンスを創出し診療ガイドラインが確立されれば世界中の咽頭・喉頭・気管狭窄症患者の治療に貢献することができる。 必要性・本研究課題終了時に期待される成果・将来展望について：難治性の咽頭・喉頭・気管狭窄症で苦しんでいる患者に適切な医療を提供するために、エビデンス創出及びガイドライン作成の必要性は高い。本研究により咽頭・喉頭・気管狭窄症の実態が明らかとなり、また患者レジストリを構築できれば、これら疾患に対するエビデンスを創出することが可能となり、それらを診療アルゴリズム確立、ガイドライン作成の礎とすることが期待できる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 先天性気管狭窄症／先天性声門下狭窄症 指定難病３３０ | |
| 目標症例数 | 100 例 | |
| 登録済み症例数 | ||
| 研究実施期間 | ||
| レジストリ名 | 咽頭・喉頭・気管狭窄症疾患レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究 | |
| 調査項目 | 1） 死亡の有無 2） EQ-5D-5L調査 3） 狭窄の調査（症状、程度、部位、長さなど） 4） 気管切開孔の有無 5） EAT-10 6） VHI-10 7） 呼吸のスケール 8） 食事・栄養のスケール 9） 治療内容 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | ||
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 本研究の運営委員会でその可否とデータの共有範囲を判断する | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 咽頭・喉頭・気管狭窄症疾患レジストリ構築研究 研究事務局 住所 ：〒606-8507 京都市左京区聖護院川原町54 電話 ：075−751−3346 | ||
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