| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 全身性強皮症に対する新規低分子化合物の有効性に関する研究 | |
| 研究代表者名 | 牧野雄成 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立大学法人熊本大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 全身性強皮症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 研究概要 | 全身性強皮症は膠原病の中でも予後が悪く、特に難治性である。本症の病因・病態を解明し、それに基づいて革新的な医薬品を開発することは国民の健康を守る観点から非常に重要である。 全身性強皮症の主要病態は、①免疫系の活性化、②線維芽細胞の異常、③血管障害である。これらの観点から我々の研究班は全身性強皮症の病因の解明を進めてきたが、特に平成26年度〜平成28年度にかけて「難治性疾患実用化研究事業」の「強皮症の病態解明および革新的医薬品開発の研究」において全身性強皮症患者由来線維芽細胞を用いてin vitroで、またブレオマイシン線維化モデルマウスを用いてin vivoで新規薬剤の有効性のスクリーニングを進めた。その過程で最も有望と考えられた、TGF-/Smad情報伝達および上皮間葉転換阻害剤である、新規低分子化合物の臨床治験を目指して、前臨床試験を行う。 また、2002年から継続している重症型強皮症早期例とその血清の登録・経過観察（レジストリ）事業を継続し、活動性や予後と関連する因子などを解析する。全身性強皮症の活動性や予後を反映する因子が同定されれば、治験に組み込むべき症例が抽出可能となり、また治療の有効性を確認するバイオマーカーが同定出来る可能性が高い。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 全身性強皮症/51 | |
| 目標症例数 | 256 例 | |
| 登録済み症例数 | 237 例 | |
| 研究実施期間 | 2002年～未定 | |
| レジストリ名 | 早期重症型強皮症レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究 | |
| 調査項目 | 性別、年齢、職業、合併症、重症度、全身性強皮症の病歴（症状を自覚した時期、初期症状、症状の詳細等）、全身性強皮症以外の疾患の既往歴、治療歴、治療時期、家族構成、家族の病罹患状況、運動機能評価スケール、歩行機能、臨床検査値、サイトカイン、ケモカイン 等） | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 強皮症研究班への個別照会に応じて利用を受け付けている。 | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清 | |
| 収集サンプル数 | 92 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | 強皮症研究班への個別照会に応じて利用を受け付けている。 | |
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。