| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）に対するPAI-1阻害薬TM5614の第Ⅱ相医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 浅野善英 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東北大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 全身性強皮症 | |
| 研究のフェーズ | 治験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 全身性強皮症（SSc）（指定難病51）は、皮膚と内臓諸臓器の血管障害と線維化を特徴とする全身性の自己免疫疾患である。さまざまな多臓器障害を生じ、他の膠原病に比してステロイドや免疫抑制薬の効果は限定的である。SScでは死因の70%を疾患関連死が占め、特に間質性肺疾患（ILD）は疾患関連死の35%を占めており、直接の死因とならない場合でも高度呼吸機能低下によりQOLやADLの著しい低下を来す。ILDに対しては、ステロイドや免疫抑制薬のシクロホスファミドパルス療法、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）が第一選択薬とされているが、その治療効果は限定的である。抗線維化薬であるニンテダニブが承認されたが、その効果はILDの進行抑制作用に留まり、改善作用は認められていない。 PAI-1阻害薬TM5614は、SSc-ILDモデルであるブレオマイシン誘導皮膚/肺線維化マウスにおいて、ニンテダニブを上回る有効性を示した。TM5614は健常人での第Ⅰ相試験も終了し、これまでに150名以上の患者（慢性骨髄性白血病、新型コロナ肺傷害）に投与されたが、治験薬に起因する重篤な有害事象は報告されておらず、安全性は極めて高い。 本研究では、維持期の全身性強皮症に伴うSSc-ILD患者を対象に、MMFとの併用におけるTM5614の有効性と安全性を確認するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ相医師主導治験を実施する（目標症例数50例）。2024年11月30日時点で49例が登録されている。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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