| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の多施設症例登録研究 | |
| 研究代表者名 | 土井庄三郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京科学大学（旧 東京医科歯科大学） | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 先天性心疾患を伴う肺高血圧（肺動脈性肺高血圧、左心疾患に伴う肺高血圧、区域性肺高血圧、フォンタン循環の単心室） | |
| 研究のフェーズ | （治験以外の）臨床試験;エビデンス創出研究;疫学研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | あり | |
| 研究概要 | 対象疾患 先天性心疾患を伴う肺高血圧（臨床分類の1，2群） グレン・フォンタン型手術後単心室 肺動脈閉鎖/狭窄を伴う区域性肺高血圧を認める複雑心奇形 研究の目的 本研究の主たる目的は、先天性心疾患を伴う肺高血圧ならびに類縁病態患者のリアルワールドデータを集積し、臨床的な予後予測因子、手術適応や治療の効果を明らかにすることである。最終的には新たなエビデンスを創出し先天性心疾患を伴う肺高血圧における標準治療の確立を目指す。 研究方法 レジストリプロトコルの選択基準としては、① 年齢は問わず、② 先天性心疾患の種類を問わず、③心臓カテーテル検査により平均肺動脈圧>20mmHg または 肺血管抵抗係数≧3ウッド単位・体表面積を満たす肺高血圧症例、および④肺循環駆動圧較差>6mmHgまたは肺血管抵抗係数≧3ウッド単位・体表面積を満たすグレン・フォンタン型手術後単心室、⑤肺動脈閉鎖/狭窄を伴う区域性肺高血圧を認める複雑心奇形とする。 除外基準としては、①肺高血圧の改善に寄与する手術あるいはカテーテル治療を概ね6か月以内に予定している症例、②手術あるいはカテーテル治療を6か月以内に受けた症例、③肺高血圧の状態が著しく不安定で，診断が確定できない症例とする。 新規登録時および追跡登録時の観察項目は生年月、在胎週数、出生時体重、性別、身長、体重、登録時の妊娠の有無、NYHA心機能分類、肺高血圧症診断日、先天性心疾患の主病名、心疾患の治療の有無、肺高血圧症の病因分類、染色体異常・背景となる症候群に関する情報、6分間歩行距離とBorg呼吸困難指数、QOLの評価(emPHasis10)、右心カテーテル検査データ、心エコー検査データ、動脈血酸素飽和度、肺機能検査データ、心電図調律、臨床検査数値・バイオマーカー、肺高血圧症治療状況、抗凝固療法とする。 期待される成果 我が国における先天性心疾患を伴う肺高血圧症例の現況（疾患頻度、治療の現状）が明らかになる。また新規登録症例の縦断的評価を行うことで先天性心疾患を伴う肺高血圧症例における予後予測因子、手術適応および各疾患群における治療効果を明らかにすることができる。関連学会と厚労省研究班との連携により、研究結果は速やかに診療ガイドラインへ反映し臨床現場に還元する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| レジストリ名 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | ||
| 目標症例数 | ||
| 登録済み症例数 | ||
| 研究実施期間 | ||
| 関連学会との連携の有無 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | ||
| レジストリの目的 | ||
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | ||
| 臨床情報の調査項目 | ||
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | ||
| レジストリの企業利用について | ||
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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