| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | ドラベ症候群に対する創薬シーズの最適化と動物モデルでのPOC取得 | |
| 研究代表者名 | 廣瀬伸一 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 福岡大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ドラべ症候群 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究;非臨床試験 | |
| 研究概要 | てんかんの30％は難治で、分子病態に基づく根治薬がない。難治性てんかんには神経特異的イオンチャネルが関係していることも多い。我々はin silicoスクリーニングと疾患特異的iPS細胞を高度選択的に神経分化する技術とを利用した創薬スクリーニングを試行した。これにより難治性てんかんのドラベ症候群に対する創薬シーズとして、Na+チャネル作動新規化合物２種を見出した。 ドラベ症候群でのNav1.1の機能を回復させ、分子病態を矯正する２種の骨格の異なるHit化合物の同定に成功したが（特許申請済み）、本化合物は脂溶性が極めて高く、製剤化するためには水溶性を高めるなどの化学修飾が必要である。ドラベ症候群（指定難病140）を適応症とする2種類の異なった骨格を有する創薬Hit化合物について、BBB透過性やNav1.1の機能回復能を保持した化合物への最適化を実施し、新規の抗てんかん薬リード化合物として特許出願を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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