| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的ペプチド医薬の実用化 | |
| 研究代表者名 | 砂田芳秀 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 川崎医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 研究概要 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、ジストロフィン欠損により筋力低下をきたす希少難病で治療法が待望されている。エクソンスキップ療法が試みられているが、対象は特定のエクソン欠損患者に限定される。われわれは骨格筋量を負に制御するTGF-β分子であるマイオスタチンの活性亢進による筋ジストロフィー病態を世界に先駆け報告し、筋ジストロフィー治療戦略としてマイオスタチン活性阻害薬の開発を行っている。マイオスタチンのN-末端領域プロドメインから、マイオスタチン活性阻害中心配列(IC)を同定し、既に知られていた血中リガンド阻害ばかりでなく細胞表面のリガンド-受容体結合をも阻害する革新的な薬理機構(triple inhibition)を発見し、シーズ特許を出願した。さらに先行研究AMED 17ek0109152h0003において、東京大学先端科学技術研究センター菅 裕明 教授が開発した蝶番架橋技術によりICペプチドの安定性を強化した最適化ペプチドを開発した。このペプチドを最重症型DMDモデルマウスへ静脈投与して、筋萎縮・筋力低下・ジストロフィー変化の改善を達成し、ペプチド医薬の有効性についての「非臨床POC」を取得した。本研究では、マイオスタチン活性モニタリングDMDマウスを用いて最適化ペプチド投与の有効域・安全域を設定し、GLP試験・GMP試験薬製造・治験インフラ整備を行い、「治験届提出」を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 川崎医科大学神経内科学、砂田芳秀、ysunada●med.kawasaki-m.ac.jp | ||
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