| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | クリスタリン網膜症の新規治療法開発 | |
| 研究代表者名 | 池田華子 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | クリスタリン網膜症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | クリスタリン網膜症は進行性に視野狭窄・視力が低下し失明に至る網膜変性疾患である。我々は患者由来iPS細胞を用い病態を解明し、シクロデキストリン誘導体が治療法になりうることを明らかにした。患者への投与は長期になることを考えると、眼局所特に侵襲性の少ない点眼による薬剤デリバリーが望まれる。 [目的・ねらい] 本研究では、シクロデキストリン誘導体の最適化・修飾・製剤化を行い、薬効濃度を低下させるとともに、点眼による網膜への移行を改善することで、クリスタリン網膜症に対する治療薬候補を決定する。用量・用法検討を行い、モデル動物に点眼投与実験を行い、非臨床POCを取得する。さらに、医師主導治験（第1/2相試験）に向けて、疾患レジストリの構築・強化を行い、自然経過観察研究を実施する。 初年度には、まず、細胞内・網膜内への移行を改善させるよう、シクロデキストリン誘導体の最適化を行う。患者iPS細胞由来の網膜色素上皮細胞を用いたin vitroモデルにおいて、薬効濃度を検討する。また、シクロデキストリン誘導体の遊離コレステロール低下メカニズムを、クリスタリン網膜症の病因と絡め詳細に検討するとともに、クリスタリン網膜症モデルマウスを作成する。次年度には、最適化されたシクロデキストリン誘導体の製剤化検討を行い、in vitroモデルにおける薬効確認を行う。最終年度には、薬物動態試験を実施し、作成したクリスタリン網膜症モデルマウスに点眼投与実験を行い、薬効を検討、候補薬剤は網膜色素上皮細胞変性・網膜変性の抑制、視機能低下の抑制効果をもつとの非臨床POCを取得する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | クリスタリン網膜症 | |
| 目標症例数 | 20 例 | |
| 登録済み症例数 | 3 例 | |
| 研究実施期間 | 2021年４月～2024年３月 | |
| レジストリ名 | 網膜変性患者レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;治験対照群としての活用;遺伝子解析研究 | |
| 調査項目 | 網膜脈絡膜・視神経萎縮症に関する調査研究班による疾患レジストリならびに京都大学眼科学教室のもつ網膜変性患者レジストリから、クリスタリン網膜症患者を選定し、前向きに自然経過を検討。 クリスタリン網膜症の自然歴情報(視野、視力、網膜構造等)の経時的な収集。 クリスタリン網膜症を対象としたデキストリン誘導体の臨床試験へのリクルート目的 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 倫理委員会で審査後 | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA | |
| 収集サンプル数 | 3 | |
| 生体試料の登録例数 | 3 | |
| DNA登録例数 | 3 | |
| 全ゲノム解析済み症例数 | 3 | |
| 全エキソーム解析済み症例数 | 0 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | 倫理員会審査後 | |
| 担当者連絡先 | ||
| 京都大学 池田華子 | ||
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