| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | カテコラミン依存状態の重症心不全に対する新規治療薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 尾野亘 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都大学大学院医学研究科 循環器内科学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 拡張型心筋症 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | KUS(Kyoto University Substance)121はATP保持作用、さらに細胞死抑制作用を持つ。我々は、KUS121が細胞内ATPを上昇させることで、直接Myosin ATPaseとSERCA2aを刺激し、細胞内Ca2+を増加させずに左室駆出率を上げ、うっ血の指標を改善させることを明らかにした(Biomedicine and Pharmacotherapy 2023 in press)。したがって、このKUS121は、慢性心不全（およびその急性増悪）、カテコラミン依存から脱却できずに移植しか治療法のない拡張型心筋症末期の心不全に対して、予後改善効果を持つ新たな治療薬として使用できる可能性がある。この場合、KUS121はβ受容体を刺激しないために、β受容体のアップレギュレーションによる心機能の改善効果も期待される。 今回、心臓特異的β1受容体欠損マウスを用いて、KUS121の詳細な作用機序についてのデータを拡充するとともに、治験薬の製造、非臨床GLP試験を行い、治験実施計画書、治験薬概要書等を作成して、心不全に対するKUS121の医師主導治験（臨床第I/IIa相）を実施することが目的である。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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