| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 筋分化・筋再生誘導能を持ったマイクロRNAを基盤とする筋疾患治療用新規RNA医薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 北條浩彦 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立精神・神経医療研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 本研究開発は、先の基盤技術開発プロジェクトで見出した筋分化を強く誘導するマイクロRNA (miRNA) について、その医療応用に向けた基盤づくりを目的とする。本年度は、先ず、当該miRNAの筋疾患に対する治療効果について検討を行った。代表的な遺伝性筋疾患であるDuchenne型筋ジストロフィーのモデル動物、mdx マウスを用いて当該miRNAの効果を検討した。合成したmiRNAを3種類の薬物送達剤(DDS#1～3)を用いて調製し、mdxマウスの尾静脈から全身投与を行った。投与一週間後に、マウス前肢の握力を握力測定装置を用いて測定し、筋力の変化を解析した。なお、本実験では盲検法による実験を実施した；すなわち、マウスにmiRNAを投与する実験者と投与されたマウスの握力を測定する実験者は別々の者が担当し、握力測定の実験者は当該miRNAで処理したマウスが分からない状態で測定を行った。その結果、DDS#1を用いた場合、当該miRNA投与群（1群12-13頭のマウス）のmdxマウスにおいて、その前肢握力の増大が観察された。その増大は統計学的有意であり（*P < 0.05：two-way ANOVA post-hoc Fisher’s LSD）、平均で約38.8％の握力の回復であることが示唆された。一方、正常野生型マウス群では当該miRNAによる握力の有意な変化は観察されなかった。同様の実験を他の2種類のDDS（DDS#2, DDS#3）を用いて実施したが、統計学的有意な筋力の回復は観察されなかった。以上の結果から、mdxマウスに対する当該miRNAの治療効果の有効性が示され、少なくともDDS#1はその効果を発揮させるmiRNA送達法であることが示唆された。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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