| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 石灰化抑制剤の開発 | |
| 研究代表者名 | 吉子裕二 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 広島大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 進行性骨化性線維異形成症FOP、乳児全身性動脈石灰化GACI等の異所性石灰化 | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究 | |
| 研究概要 | 本課題はFOPおよびGACI等の異所性石灰化の治療薬開発を目指す。2017年度は、候補物質であるペプチドの微量定量のためのモノクローナル抗体を作製した。また、FOPモデルマウス、GACIモデルマウスの評価系を構築した。ペプチド合成については、GMP対応の委託先を選定し、試験合成とその生物活性、物性を評価した。モデルマウス評価系を最適化する中、GACIマウスモデルでの有効性を確認することができた。また、得られたモノクローナル抗体を用い、競合法による測定系を構築した。一方、FOPマウスモデルにおいては、異所性石灰化の発症程度にばらつきのあることが判明し、モデルの最適化が必要となった。一方、ペプチドは合成・保存過程で生じる副反応が問題となっていたが、改変ペプチドを新たに合成し、優れた安定性を確認した。特許化を目指し、現在、in vitro評価を開始し、年度内にin vivoでの評価を実施する。また、ペプチドと同様の作用に加え、異所性の骨細胞誘導を抑制する化合物を見出し、特許化した（PCT出願）。この化合物と同等で精製度の高い物質が透析患者のカルシフラキシスを対象として欧州で臨床試験が行われている。そこで、床開発元と共同研究契約を締結するため、交渉を開始した。これらの化合物のいずれかをステップ１への移行させるため、各種評価を実施中である。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 広島大学 吉子裕二 yyuji●hiroshima-u.ac.jp | ||
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