| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 世界初・日本発ミトコンドリア病治療薬MA-5のオールジャパン臨床治験 | |
| 研究代表者名 | 阿部高明 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東北大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | ミトコンドリア病 | |
| 研究のフェーズ | 非臨床試験;臨床試験 | |
| 研究概要 | 腎不全患者の血中からエリスロポエチン産生促進をする物質を見いだしその誘導展開を行いATPを増加させる化合物MA-5を見いだした。 MA-5の作用機序は既存の抗酸化薬と異なりミトコンドリア内結合蛋白質を介した全く新しいものであり他の薬剤とも競合しないものであり、日本発・世界初のオリジナルな薬剤である。 MA-5は25名のミトコンドリア病患者細胞の95％に有効である事、病態モデルマウスの生命予後を改善する事、分担研究者古賀靖敏（久留米大学教授、ミトコンドリア学会理事長）が発見したミトコンドリア病マーカーGDF-15がMA-5の効果判定に有用である事を明らかにした。2019年内に非臨床試験各種試験が終了し、相談の上Phase Iに入る予定である。PMDAと対前面談・対面助言を重ね、指導に基づきプロトコルも作成中である。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 21 | |
| 目標症例数 | 200 | |
| 登録済み症例数 | 100 | |
| 研究実施期間 | 2014年ー | |
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | 治験またはその他の介入研究へのリクルート;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究;登録患者への情報提供;主治医への情報提供 | |
| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA;細胞;尿;便 | |
| 収集サンプル数 | 100 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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