| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | シーズ探索研究から発展する家族性地中海熱（FMF）に対するトシリズマブの医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 川上純 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 長崎大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 家族性地中海熱（FMF） | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 第一選択薬のコルヒチンに無効もしくは不耐の家族性地中海熱（FMF）患者を対象に、トシリズマブの適応を目指す医師主導治験である。長崎大学、九州大学、京都大学、福島県立医科大学、千葉大学、横浜市立大学、金沢大学、信州大学、北海道大学の計9大学が参加し、治験調整事務局は、長崎大学病院臨床研究センターが担当し、(1)医師主導治験実施体制の確立、(2)医師主導治験の実施、(3)医師主導治験の評価、(4)薬事承認・保険収載の準備の手順で進めている。医師主導治験実施体制の確立後に、今は医師主導治験を実施中である。これは[主試験]であるRCTと[継続試験]から構成され、[主試験]は目標24例に対して23例（達成率96%）が登録され、この登録は終了し、滞りなく、[主試験]と[継続試験]を実施している。今後は(3)医師主導治験の評価、(4)薬事承認・保険収載を計画する。今回の医師主導治験の成果は、日本から世界に向けて希少疾患FMFの難治性病態のアンメット・ニーズを解消することにつながり、コルヒチン無効あるいは不耐のFMF患者に対し社会的損失を大きく改善させるというメリットを届けることができると考えている。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 家族性地中海熱/266 | |
| 目標症例数 | 1000 | |
| 登録済み症例数 | 500 | |
| 研究実施期間 | 2017年4月~2020年3月 | |
| レジストリ名 | 家族性地中海熱バイオバンク | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;治験またはその他の介入研究へのリクルート;治験対照群としての活用;試料採取;バイオマーカーの探索;遺伝子解析研究;主治医への情報提供 | |
| 調査項目 | 試料：血液検体、組織検体、ゲノムDNA | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 運営委員会で協議後、倫理委員会の承認を得て提供する。 | |
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;DNA;組織;細胞;髄液 | |
| 収集サンプル数 | 血清:100 サンプル、DNA:500 サンプル | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | ||
| 外部からの使用申請への対応 | 運営委員会で協議後、倫理委員会の承認を得て提供する。 | |
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 長崎大学 川上 純 atsushik●nagasaki-u.ac.jp | ||
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