項目 | 内容 | |
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事業名 | 難治性疾患政策研究事業 | |
研究課題名 | アミロイドーシスに関する調査研究 | |
研究代表者名 | 内木宏延 | |
研究代表者の所属機関名 | 福井大学学術研究院医学系部門 | |
研究対象疾患名(または疾患領域) | 全身性アミロイドーシス | |
研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究;疫学研究 | |
研究概要 | 【研究の目的】われわれは本研究計画で、(1) 病理コンサルテーション体制を始めとするアミロイドーシスの総合的診断体制を構築すること、(2) 同診断体制による診断件数、診断確定率、各病型症例数を集計・公表すること、(3) 安東班で作成した診療ガイドライン、診断基準、重症度分類の妥当性・実用性を検証し、適宜改定すること、(4) AMED難病プラットフォームに参加し、レジストリ研究を実施すると共に、データを用いた疫学研究等を実施すること、(5) 各病型患者のケアマニュアルを作成すること、(6) 専門医対象の臓器別アミロイドーシス診療の手引を作成すること、(7) 患者向けの公開講座等アミロイドーシスの啓発活動を随時実施することの7項目を目指す。 【研究方法】年二回の全体班会議と共に、本研究班に上記研究目的に対応するワーキンググループを置き、個々の課題に効果的に取り組む。 【期待される効果】本研究計画は、「難病の患者に対する医療等に関する法律」(難病法)の求める以下の課題を直接解決するものであり、厚生労働行政の施策に直接活用できる成果を期待できると考える。 (1) 病理コンサルテーション体制を始めとするアミロイドーシスの総合的診断体制の構築により、正確な早期診断や、適切な施設での各病型に応じた最新の診療が可能になる。 (2) アミロイドーシス診断基準・重症度分類・診療ガイドラインの改訂作業により、アミロイドーシス医療の水準向上(均てん化)に資すると共に、新規に発症するアミロイドーシス患者の実態を把握できる。 (3) 関連学会との連携体制を構築し、アミロイドーシスの疾患概念、早期診断、および最新の治療に関し、関連学会や非専門医、患者、一般国民への普及・啓発を推進できる。 (4) アミロイドーシス患者ケアマニュアルの作成等により、患者の療養生活環境整備やQOL向上に資する事ができる。 (5) 指定難病データベース(平成30年度稼働開始)に向けたデータを提供できる。 (6) AMED難病プラットフォームによるレジストリ研究により、指定難病である免疫グロブリン性、家族性、および老人性トランスサイレチン型アミロイドーシスの患者数、長期予後、新規治療薬に対する反応性等を初めて明らかに出来、これらの新知見を次期臨個票改定等に活用できる。 | |
レジストリ情報 | ||
対象疾患/指定難病告示番号 | 28 | |
目標症例数 | 制限は設けず | |
登録済み症例数 | 0 | |
研究実施期間 | 2019年10月~ | |
レジストリ名 | オールジャパンで行う全身性アミロイドーシスコホート研究Japan Cohort Study of Systemic Amyloidosis (J-COSSA)【RADDAR-J[8]】 | |
レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;疫学研究;製造販売後調査への活用;登録患者への情報提供 | |
調査項目 | 1) 主たる症状のある臓器部位、程度 2) 出身地、家族歴 3) 治療内容 4) EQ-5D-5L調査 5) ピロリン酸心筋シンチグラフィー所見 6) 主たる臨床検査項目 7) 転帰 8) 臨床調査個人票のコピー | |
第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 難病プラットフォームデータ共有ガイドラインに基づき、本研究の運営委員会でその可否とデータの共有範囲を判断する。 | |
レジストリURL | ||
バイオレポジトリ情報 | ||
なし | ||
検査受け入れ情報 | ||
1 | 検査内容/対象疾患名(あるいは領域名)/指定難病告示番号 | アミロイド蛋白の免疫組織化学およびプロテオーム解析による同定/全身性、限局性の別、病型、生検臓器に関わらず、アミロイドーシス全般を対象 |
検査方法 | 生化学検査;病理学的検査;抗体検査 | |
検査実施場所 | 医療機関内;研究室内 | |
保険収載の有無 | なし | |
検査実施費用の確保方法 | 研究費(厚生労働科学研究費補助金) | |
検体検査結果の利用内容 | 診断;治療選択(対症療法以外) | |
検体検査の品質・精度管理 | 研究として実施 | |
検査または検査結果に関する相談の受け入れ可否 | 研究班で受け入れ可能 | |
相談方法 | アミロイドーシスに関する調査研究班ホームページ http://amyloidosis-research-committee.jp/ | |
担当者連絡先 | ||
アミロイドーシスに関する調査研究班ホームページ http://amyloidosis-research-committee.jp/ |
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