レジストリ・バイオレポジトリ検索
2024年の研究課題一覧
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」、または厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は、2024年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
掲載されている情報は、2024年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 遺伝性疾患・神経線維腫症 2 型に対する革新的治療法（新規免疫療法）の開発 | 戸田正博 | 学校法人慶應義塾 | - | - |
| HAM・HTLV-1陽性難治性疾患の患者レジストリを活用したエビデンス創出研究 | 山野嘉久 | 聖マリアンナ医科大学 | ○ | ○ |
| 心筋炎から心筋症への移行を阻止する全く新しい特発性拡張型心筋症の治療法開発に向けた病態解明と治療標的同定 | 藩龍馬 | 公立大学法人横浜市立大学 | - | - |
| 低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬による新規治療法の開発 | 三宅弘一 | 日本医科大学 | - | - |
| GM1ガングリオシドーシスに対するレンチウイルスベクターを用いたex vivo遺伝子治療法の開発 | 嶋田洋太 | 東京慈恵会医科大学 | - | - |
| AMeD症候群のアルデヒド代謝能を改善させる治療法の開発 | 濱田太立 | 公立大学法人名古屋市立大学 | ○ | ○ |
| FROUNTを標的とした特発性間質性肺炎治療薬の治験準備 | 寺島裕也 | 東京理科大学 | - | - |
| ヒポキサンチン濃度をバイオマーカーとしたパーキンソン病治療薬（フェブキソスタットとイノシンの配合薬）の開発を目指した研究 | 渡辺宏久 | 藤田医科大学医学部脳神経内科学 | ○ | ○ |
| オートファジー病SENDA/BPANに対する新規遺伝子治療開発と治験準備 | 村松一洋 | 自治医科大学 | ○ | - |
| 超希少難治性疾患である免疫介在性小脳性運動失調症の疾患レジストリ構築および治療法確立を目的としたエビデンス創出研究 | 矢口裕章 | 北海道大学神経内科 | ○ | ○ |
厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」
難治性疾患政策研究事業は、難病の診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準、診断ガイドラインの作成、小児成人期移行医療などを推進し、関連研究やデータベースなどとの連携を図っています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 難治性炎症性腸管障害に関する調査研究 | 久松理一 | 杏林大学 | ○ | - |
| 再生不良性貧血/骨髄異形成症候群の前方視的症例登録・セントラルレビュー・追跡調査研究・遺伝子研究 | 髙折晃史 | 京都大学 | ○ | ○ |
| 難治性血管腫・脈管奇形・血管奇形・リンパ管奇形（リンパ管腫）・リンパ管腫症及び関連疾患についての調査研究 | 秋田定伯 | 医療法人 明和会・福島県立医大 | ○ | ○ |
| びまん性肺疾患の疫学およびバイオマーカーに関する研究【RADDAR-J[73]】 | 半田知宏 | 京都大学大学院医学研究科 呼吸不全先進医療講座 | ○ | ○ |
| 再生不良性貧血の症例登録・追跡調査研究 | 三谷絹子 | 獨協医科大学 | ○ | - |
| 声帯瘢痕・溝症のレジストリ構築 | 平野滋 | 京都府立医科大学耳鼻咽喉科・頭頸部外科 | ○ | - |
| リアルワールドデータを利用した痙攣性発声障害重症度分類の改訂と治療指針作成研究 | 讃岐徹治 | 名古屋市立大学 | ○ | - |
| 難治性呼吸器疾患・肺高血圧症に関する調査研究班 | 平井豊博 | 京都大学 | ○ | - |
| キャッスルマン病、TAFRO症候群、類縁疾患の診療ガイドラインの策定や更なる改良に向けた国際的な総意形成を踏まえた調査研究 | 川上 純 | 長崎大学 | ○ | ○ |