レジストリ・バイオレポジトリ検索
2024年の研究課題一覧
日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」、または厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は、2024年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
掲載されている情報は、2024年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。
AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」
本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 急性網膜壊死の診療ガイドライン作成に向けたレジストリの構築とエビデンスの創出 | 臼井嘉彦 | 東京医科大学 | ○ | ○ |
| 脊髄小脳変性症の治療法開発に直結するエビデンス創出研究 | 髙橋祐二 | 国立精神・神経医療研究センター | ○ | ○ |
| SaCas9/AAV改変と数理学的な臨床試験のデザインによる網膜ゲノム編集遺伝子治療の統合的開発 | 西口康二 | 国立大学法人東海国立大学機構 | ○ | ○ |
| VGKC複合体を標的とする神経疾患の病態解明 | 深田正紀 | 国立大学法人東海国立大学機構 | - | - |
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するミオスタチンを2重に阻害するアンチセンス核酸薬の開発 | 松尾雅文 | 神戸大学 | - | - |
| 福山型筋ジストロフィーを代表とするリビトールリン酸不全型筋ジストロフィーに対する基質補充療法の開発 | 金川基 | 愛媛大学 | - | ○ |
| 球脊髄性筋萎縮症に対する適正治療エビデンス創出のためのリアルワールドデータベース整備 | 橋詰淳 | 名古屋大学大学院医学系研究科 | ○ | ○ |
| C3腎症の診断・治療アルゴリズム策定に資するエビデンス構築 | 猪阪善隆 | 大阪大学 | - | ○ |
| レジストリを活用したベーチェット病の予後不良病型発症予防のためのtreat-to-target開発 | 桐野洋平 | 横浜市立大学 | ○ | ○ |
| 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症１型の救命に資する肝保護療法の実用化研究 | 林久允 | 東京大学 | ○ | ○ |
厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」
難治性疾患政策研究事業は、難病の診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準、診断ガイドラインの作成、小児成人期移行医療などを推進し、関連研究やデータベースなどとの連携を図っています。
| 研究課題名 | 研究代表者名 | 研究機関名 | レジストリ | バイオレポジトリ |
|---|---|---|---|---|
| 強皮症・皮膚線維化疾患の診断基準・重症度分類・診療ガイドライン・ 疾患レジストリに関する研究 | 浅野善英 | 東北大学 | ○ | - |
| 新生児慢性肺疾患の患者と家族のQOL向上を目指す包括的研究 | 難波文彦 | 埼玉医科大学 | ○ | - |
| 難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究 | 田中篤 | 帝京大学 | ○ | ○ |
| 成長障害・性分化疾患を伴う内分泌症候群（プラダーウイリ症候群・ヌーナン症候群を含む）の診療水準向上を目指す調査研究 | 川井正信 | 地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪母子医療センター（研究所）分子遺伝・内分泌代謝研究部門 | ○ | - |
| 難治性血管炎の医療水準・患者QOL向上に資する研究 | 田村直人 | 順天堂大学医学部 | ○ | ○ |
| 特発性造血障害に関する調査研究 | 黒川峰夫 | 東京大学 | ○ | - |
| 全身性肥満細胞症の診療ガイドライン作成に向けた調査研究 | 黒川峰夫 | 東京大学 | ○ | - |
| 成人発症白質脳症の実態調査とレジストリ作成の研究 | 小野寺理 | 新潟大学脳研究所 | - | - |
| 間質性膀胱炎の患者登録と診療ガイドラインに関する研究 | 本間之夫 | 東京大学 | ○ | - |
| 神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資する研究 | 戸田達史 | 東京大学 | ○ | - |