レジストリ・バイオレポジトリ一覧

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2023年の研究課題一覧

日本医療研究開発機構（AMED）の「難治性疾患実用化研究事業」、または厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」で支援をうけている研究課題の概要および各研究班のレジストリ・バイオレポジトリ等の情報を掲載しております。
掲載されている情報は、2023年12月に約300の難病研究班を対象に実施したアンケート調査のもと、各研究班より公開の了承を頂いた内容を掲載しております。

AMEDの「難治性疾患実用化研究事業」

本事業は、「発病の機構が明らかでない」、「治療方法が確立していない」、「希少な疾病である」、「長期の療養を必要とする」の4要素を満たす難病に対して、病因・病態の解明、画期的な診断・治療法の開発を推進し、全ての難病患者が受ける医療水準の向上を図ることを目的としています。

研究課題名 研究代表者名 研究機関名 レジストリ バイオレポジトリ
全身性強皮症に対する抗線維症活性分子群の創出 宮島篤 東京大学 - -
microRNA病態に基づいたレット症候群の治療薬開発 高橋悟 旭川医科大学 - ○
臨床開発を目指したベッカー型筋ジストロフィーの自然歴調査研究 中村昭則 NHOまつもと医療センター ○ ○
抗ADAMTS13阻害抗体による後天性von Willebrand症候群の治療法の開発 松本雅則 奈良県立医科大学 - -
FGFR3シグナル抑制による軟骨無形成症治療薬実用化開発研究 松下雅樹 名古屋大学 ○ ○
皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症（CADASIL）患者を対象としたアドレノメデュリン静注療法による安全性および有効性に関する多施設共同単群試験（AMCAD） 猪原匡史 国立循環器病研究センター ○ -
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの新規病態分子基盤に基づく診断法・治療戦略の開発 平田祐介 国立大学法人東北大学 - -
自己免疫性GFAPアストロサイトパチーの実態解明と治療法確立を目的としたエビデンス創出研究 木村暁夫 国立大学法人東海国立大学機構岐阜大学 - -
疾患モデルオンチップ血管網によるスタージ・ウェーバー症候群の異常脳血管の再現と病態解明 坂野公彦 奈良県立医科大学 - -
レジストリを活用したベーチェット病の予後不良病型発症予防のためのtreat-to-target開発 桐野洋平 横浜市立大学大学院医学研究科 ○ ○

厚生労働省の「難治性疾患政策研究事業」

難治性疾患政策研究事業は、難病の診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準、診断ガイドラインの作成、小児成人期移行医療などを推進し、関連研究やデータベースなどとの連携を図っています。

研究課題名 研究代表者名 研究機関名 レジストリ バイオレポジトリ
遺伝性網脈絡膜疾患の生体試料の収集・管理・提供と病態解明 岩田岳 国立病院機構東京医療センター - ○
神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資する研究 戸田達史 東京大学 ○ -