| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | CAG/CTG リピート伸長病におけるDNA 標的治療薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 塩田倫史 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 熊本大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | リピート伸長病 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究;シーズ探索研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 研究グループはこれまでの化学的知見に基づき、CWGリピートDNAと高親和性の化合物である環状ピロール-イミダゾールポリアミド「CWG-cPIP」を創出した。CWG-cPIPはドラッグデリバリーシステム不要で優れた核内移行性を有する。また細胞毒性は極めて低く、有意なオフターゲット効果も見られていない。さらに、リピート長依存的・配列特異的にDNAに対して高い結合能を示す。CWG-cPIPは翻訳領域CAGリピート脳内発現マウスおよび非翻訳領域CTGリピート脳内発現マウスのシナプス可塑性低下・認知機能低下を有意に改善し、PolyQ凝集体とRNA凝集体も減少する。またCWG-cPIPは、ハンチントン病および筋強直性ジストロフィー1型由来線維芽細胞において疾患アレル特異的作用を示しPolyQ凝集体とRNA凝集体の産生を抑制する。従って、CWG-cPIPによりCWGリピートDNAの転写を疾患アレル特異的に抑制することで、最小限のオフターゲット効果で多様な発症メカニズムに対応できることが確認されている。本研究では、CWGリピート伸長病の中でも、翻訳領域リピート伸長病であるハンチントン病と非翻訳領域リピート伸長病である筋強直性ジストロフィー1型について、CWG-cPIPの薬効評価を実施し、非臨床POCの取得を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清 | |
| 生体試料の登録例数 | 3 | |
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
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