| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | TDP-43のエキシトロンに注目した、その発現・凝集制御による、筋萎縮性側索硬化症の治療法開発 | |
| 研究代表者名 | 須貝章弘 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 新潟大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 筋萎縮性側索硬化症 | |
| 研究のフェーズ | 病態解明研究 | |
| 研究概要 | 筋萎縮性側索硬化症はTDP-43が細胞質に蓄積し凝集体を形成することを特徴とする致死的な運動ニューロン疾患である。本研究は、運動ニューロンを中心に蓄積するTDP-43の発現と凝集制御に着目した病態解明研究を行う。特に、TDP-43の天然変性領域をコードする領域でありながら、選択的にスプライシングされるエクソン内イントロン（エキシトロン）のスプライシングに焦点を当てる。このスプライシングには多様性があるが、この生成機序、さらには、これにより産生されるタンパク質の特性はほとんど分かっていない。どのような因子によって、どのスプライシング部位が選択されるのかを解析し、その結果として生じるタンパク質がどのような特性をもつのかを明らかにする。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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