| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | エビデンスに基づいた難治性炎症性腸疾患に対する治療ポジショニングの構築 | |
| 研究代表者名 | 長沼誠 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 関西医科大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 潰瘍性大腸炎 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 潰瘍性大腸炎(UC)は若年に発症し生涯にわたり治療の継続を余儀なくされる難病であることから、新規治療法開発により再燃や入院機会を抑制することが必要である。治療抵抗性難治性UCに対する治療法として平成30年に新たに2つの製剤、JAK阻害剤および腸管選択的接着分子阻害剤、また令和2年に抗IL-12/23抗体製剤が難治性UCに使用可能となっている。しかし本邦の治療指針において、難治例に対する治療法としては上記３つの製剤を含めた8つの治療法が並列して記載されており、治療法選択については明確な記載がないことより、実臨床においては治療選択に迷う症例も存在する。特に入院を要する重症例に対する治療法については、エビデンスが少なく、経験に基づいた治療法が行われているのが現状である。また中等症以上の症例に使用される基本的治療薬であるステロイドについては、経験に基づいた治療法により低容量を長期使用する傾向があり、副作用の温床になりうることより、エビデンスに基づいた治療法が行われるべきである。さらにUCの臨床研究については治療指針・ガイドライン作成に必要なエビデンスを構築するようなhead to headの臨床試験が行われていない。本申請研究においては、厚生労働省難治性炎症性腸管障害に関する調査研究」班（以下政策班）と連携を取りながら、難治性炎症性腸疾患における治療法の有効性と安全性を検証するための臨床試験を計画・実施することにより、本邦における治療指針・ガイドライン作成に反映するような成果を得ることを目標とし、令和２年度より研究を開始した。これまでに我々は以下の３つの課題研究を開始し、さらに政策班がおこなっている全国規模レジストリ研究については連携して研究計画をおこなっている。 課題研究については １) 入院を要する活動性UCに対する治療エビデンスの構築するための多施設共同前向きコホート研究 ２）実臨床におけるステロイド治療の有効性と安全性に関する実態調査 ３) 生物学的製剤未使用例における治療エビデンスを構築するためのTNFα抗体製剤と新規治療薬であるウステキヌマブ、ベドリズマブの12週目の有効性と安全性を比較する多施設共同非盲検無作為比較試験を行なっている | |
| レジストリ情報 | ||
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 潰瘍性大腸炎/97 | |
| 目標症例数 | 300 例 | |
| 登録済み症例数 | 300 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年４月ー２０２３年3月 | |
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | 患者数や患者分布の把握;疫学研究 | |
| レジストリ保有者のPMDA面談経験の有無 | なし | |
| 臨床情報の調査項目 |
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| 調査項目 | ||
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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