| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | ポリグルタミン病に対する蛋白質凝集阻害薬の第Ⅱ相試験 | |
| 研究代表者名 | 小野寺理 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 新潟大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 脊髄小脳失調症 6型 | |
| 研究のフェーズ | 第Ⅱ相治験 | |
| 難病プラットフォームとの連携の有無 | なし | |
| 研究概要 | 【研究課題名】ポリグルタミン病に対する蛋白質凝集阻害薬の第Ⅱ相試験（AJA030-002）【対象疾患】脊髄小脳失調症6型（SCA6） 【背景・研究方法】ポリグルタミン病は、原因遺伝子中のCAGリピート異常伸長由来のポリグルタミン鎖により引き起こされ、SCA6など複数の遺伝性小脳失調症が含まれる。同蛋白質は単量体から構造変化を起こし、不溶性の重合体を形成する。この蛋白質の構造変化に影響を与え、ネイティブ構造の蛋白質を安定させる低分子を化学シャペロンとよぶ。我々はアッセイ系による網羅的なスクリーニングおよび動物実験を通じて、化学シャペロン作用による治療候補薬としてL-アルギニンを見出した（Minakawa EN. et al. Brain. 2020）。本研究はSCA6に対するL-アルギニンの安全性・有効性を評価することを目的としている。 【対象・方法】治験デザインはプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験（医師主導治験）であり、新潟大学、大阪大学、東京医科歯科大学、国立精神・神経医療研究センター、近畿大学の5施設で実施している。対象は SCA6、参加基準としてSARA合計スコア10点以上、歩行可能の症例とした。症例数は医師主導治験で実施可能な範囲で有効性評価を検討するため、被験薬群20例、対照薬群20例とした。投与量は実薬群でL-アルギニンとして0.38 g/kg/日で、投与期間は48週間（観察期間52週）である。主要評価項目は48週後のSARA合計スコアのベースラインからの変化量である。 【期待される成果】L-アルギニンは他疾患で臨床応用がされており、薬剤開発や安全性開発に関するコスト、期間の短縮が期待できる（ドラッグリポジショニング）。本研究は同剤の安全性、および一定の有効性の証明を目的とする。その結果を踏まえ、より大規模な第三相治験への以降を検討する。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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