| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 原発性胆汁性胆管炎に対する抗線維化治療薬の開発 | |
| 研究代表者名 | 木村公則 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 東京都立駒込病院肝臓内科 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 原発性胆汁性胆管炎 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 原発性胆汁性胆管炎（PBC）は、病因不明の自己免疫異常による慢性進行性の胆汁うっ滞性肝疾患である。胆汁うっ滞に伴い肝実質細胞の破壊と小葉内胆管の消失を生じ、線維化、最終的には肝硬変から肝不全を呈する。黄疸期になると進行性であり、肝移植のみが唯一の治療となる。PBCの罹患患者数は国内で無症候性、症候性を合わせて37,000人と言われているが、PBCの治療薬として抗炎症作用を有するウルソデオキシコール酸やベザフィブラートの有用性は認められるものの、未だPBCに伴う肝硬変に対する治療薬（抗線維化薬）は実用化されていない。肝硬変の進行は、蛋白質合成などの肝臓の様々な機能低下をもたらし、腹水や門脈圧亢進症等の合併症を誘発し予後不良の転帰をとることが多い。株式会社PRISM BioLabはWntシグナル伝達を阻害し、β-cateninとCREB-binding protein（CBP）の蛋白相互作用を選択的に阻害できる低分子化合物、PRI-724（OP-724）を創製した。2018年度にはまず、OP-724の胆汁うっ滞肝線維化モデルで有効性を検証するため、非臨床試験を計画した。実験的PBCマウスモデルとして、胆管結紮モデルやMDR2KOマウスを用いてOP-724の有効性を検証した。OP-724を胆管結紮モデルに投与したところ、著明な抗線維化治療効果を認めた。このようにOP-724の薬効作用が確認できたため、2019年にPMDAとの薬事戦略相談、対面助言を実施し、PBCに対するOP-724の安全性と忍容性を確認する医師主導治験（Phase I試験）の治験届を2019年7月に提出し9月から被験者登録を開始した。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 93 | |
| 目標症例数 | 6 例 | |
| 登録済み症例数 | 6 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年4月〜2022年3月 | |
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | 治験またはその他の介入研究へのリクルート | |
| 調査項目 | 患者背景、診断名 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | 血漿・血清;組織 | |
| 収集サンプル数 | 6 | |
| 生体試料の登録例数 | 6 | |
| DNA登録例数 | ||
| 全ゲノム解析済み症例数 | 0 | |
| 全エキソーム解析済み症例数 | 0 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 東京都立駒込病院肝臓内科 木村公則 | ||
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