| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 新規多発性硬化症治療薬OCHの第二相臨床治験 | |
| 研究代表者名 | 山村隆 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 多発性硬化症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 多発性硬化症（MS）は人生の開花期を迎える若年者に発症し、患者の人生に影響を与える深刻な疾病である。従来、日本では欧米で開発された高価な医薬に依存する状態が続いて来た。既存のインターフェロン製剤とグラチラマー酢酸塩は注射製剤でアドヒアランスに問題があり、分子標的医薬には重症感染（PML）や癌を誘発するリスクがあり、中断時のリバウンドも大きな問題となっている。近年MS患者の８０％は女性であり、妊娠希望患者に処方できる薬剤のニーズの大きいことが明らかになってきた。OCHは腸管吸収に優れた糖脂質医薬で（Nature 413:531, 2001）、その安全性は前臨床試験と国内Phase 1試験で確認されている。生殖毒性試験で問題が示されなかったことや、OCH類似物質が腸内細菌Bacteroides fragilisの成分であることから、安全性の高い薬剤であることが期待されている。本研究の目的は、AMED研究課題として実施されたFirst-in-humanの結果（安全性、認容性、バイオマーカー変化）を受けて、OCHをMSの標準薬として開発するために必要な次の臨床試験（Phase 2）を速やかに実施することにある。OCHは安全性に優れ、専門外医師による長期間投与が可能なMS標準薬になる可能性がある。実用化されれば発症早期から治療を受ける患者数が増加し、予後改善、医療費削減、介護費用削減にもつながる。薬剤購入費が海外に流出することなく、逆に海外から日本に特許使用料が入ることによって国の財政に良い影響を与えることも考えられる。また厚生労働省NC、AMEDによる医学・生物研究の成果が薬剤開発に至った成功事例として、今後の政策立案や国政の展開に大きなインパクトを及ぼす。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 多発性硬化症/13 | |
| 目標症例数 | 1000 例 | |
| 登録済み症例数 | 700 例 | |
| 研究実施期間 | 2018年4月～2022年3月 | |
| レジストリ名 | 多発性硬化症および視神経脊髄炎の患者レジストリ | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;治験またはその他の介入研究へのリクルート;バイオマーカーの探索 | |
| 調査項目 | 性別、年齢、診断名などの臨床情報 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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