| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 慢性血栓塞栓性肺高血圧症に関する多施設共同レジストリ構築研究 | |
| 研究代表者名 | 阿部弘太郎 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 九州大学病院 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 | |
| 研究のフェーズ | エビデンス創出研究 | |
| 研究概要 | 慢性血栓塞栓性肺高血圧症（CTEPH）は肺動脈内に器質化血栓が形成され肺血流が障害される疾患であり、国内患者3000人の希少疾患である。保存的加療のみでは、肺動脈圧上昇による右心不全を発症し、5年生存率は40%と極めて予後不良である。CTEPHの治療は永続的な投与が推奨されている抗凝固療法に加え、外科的血栓内膜摘除術、経皮的バルーン肺動脈形成術、肺血管拡張薬が行われているが、近年では治療成績が向上してきているものの、それぞれの有効性・安全性に関するエビデンスは不足している。CTEPHの希少性であり、大規模な比較対照試験の実施は困難である。そこで、本研究ではCTEPHに対する各治療の有効性・安全性を評価するとともに、将来の様々な治験で活用できるようなレジストリシステムを構築し、世界初のエビデンス創出、ガイドラインへの反映が目的とした。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 | |
| 目標症例数 | 270 例 | |
| 登録済み症例数 | 956 例 | |
| 研究実施期間 | 2018年4月～2021年9月 | |
| レジストリ名 | CTEPH AC Registry | |
| レジストリの目的 | 自然歴調査;患者数や患者分布の把握;治験またはその他の介入研究へのリクルート;治験対照群としての活用 | |
| 調査項目 | 調査項目 １．患者基本情報（登録ID、生年月日（年齢）、性別、身長、体重、WHO機能分類等） ２．内服薬の有無（PGI2製剤、ERA、PDE5阻害薬、sGC刺激薬、抗凝固薬、抗血小板薬） ３．抗凝固薬の種類と用量 ４．血液検査（ビリルビン、尿酸、BNP、NT-pro BNP、Dダイマー、PT-INR等） ５．心電図検査 ６．呼吸機能検査 ７．動脈血液ガス分析 ８．6分間歩行検査 ９．心臓カテーテル検査 評価項目 （症例報告書の入力タイミング：11月、規定の有害事象、肺血管抵抗測定時） 探索的に治療法の有効性・安全性に関わる評価指標を解析する。 重点評価項目 １．morbidity/mortalityイベント発現率 ２．6分間歩行距離の変化 ３．肺血管抵抗の変化 ４．臨床的に重要な出血のイベント発現率 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについて患者の同意を取得済み | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | 第三者における二次利用については倫理審査承認済みのため、運営委員会で協議後に二次利用可能となる。 | |
| レジストリURL | https://cteph-registry.jp/ | |
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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