| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患政策研究事業 | |
| 研究課題名 | 強皮症・線維化疾患の診断基準・診療ガイドライン・疾患レジストリに関する研究 | |
| 研究代表者名 | 藤本学 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 強皮症・線維化疾患 | |
| 研究のフェーズ | 疫学研究 | |
| 研究概要 | 全身性強皮症・皮膚線維化疾患は、いまなお有効な治療法が乏しく、難治性で予後も不良である。特に、治療が遅れた場合には、手指・四肢拘縮などの高度な機能障害や諸臓器の線維性変化の進行を来たし、生命予後はもちろん、QOLおよびADLも低下する。これらの疾患の早期診断・早期介入、最新のエビデンスに基づいた標準的治療をガイドライン等を通じて推進し、予後を改善させる必要がある。 本研究班の主な研究目的は、1) 全身性強皮症の診療ガイドラインの改訂 と 2) 疾患レジストリの構築である。 1) 本研究班は2016年に「全身性強皮症診療ガイドライン」を作成したが、その後新しいエビデンスも蓄積し、新規薬剤の出現を含めて治療法も大きく変化してきており、早急に診療ガイドラインをアップデートして、最新の標準的治療を広く普及させる必要があるため、最新のMindsガイドライン作成法に則って大幅に改訂する。令和2年度にCQの設定とエビデンスの収集、3年度にエビデンスの選択と推奨文・解説文の作成開始、4年度にガイドラインの完成と関連学会の承認を目標とする。 2) 我々は2002年から早期例登録事業を継続しているが、令和2年度に、AMEDの疾患レジストリ事業の利用を視野に入れながら、登録内容の整備を行い、3年度から関連学会との連携によって、登録事業への参加を広く呼びかけ、さらなる大規模化を図る。 このほか、本研究班が作成した全身性強皮症の「早期診断基準」を専門医・一般医に広く周知することによって、早期介入に関する医療水準を向上させる。同時に、患者講演会を複数の都市で開催し、患者の啓発を図り、早期受診を促す。同時に、インターネット等を通じて最新情報を発信し、疾患に関する情報を常に得られるようにする。他の疾患のガイドラインの周知も図る。 本研究班では国際的にも評価の高い強皮症・皮膚線維化疾患の専門家を揃えた点が特色である。我々は2003年以降、全診断基準・重症度分類・診療ガイドラインの作成に携わり、さらに2016年からの本事業においても、これらの疾患の診断基準・重症度分類・診療ガイドラインを完成・改訂し、学会誌、書籍等を通じて公表し周知に努めてきた。関連学会とも連携して、全国的医療水準の向上に貢献してきた実績があり、継続して活動を続けていくことによって、これらの疾患に悩む患者の力になることを目標としている。 | |
| レジストリ情報 | ||
| 対象疾患/指定難病告示番号 | 51 | |
| 目標症例数 | 100 例 | |
| 登録済み症例数 | 32 例 | |
| 研究実施期間 | 2020年4月〜2023年3月 | |
| レジストリ名 | ||
| レジストリの目的 | 自然歴調査;疫学研究 | |
| 調査項目 | 患者背景、診断名、臨床情報 | |
| 第三者機関からの二次利用申請可否 | 不可 | |
| レジストリの企業利用について | 企業が利用することについては、患者の同意を取得していない | |
| 二次利用申請を受けた場合の対応方法 | ||
| レジストリURL | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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