| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 薬事申請をめざした治療法のない神経線維腫症Ⅰ型の皮膚腫瘍に対する有効で安全な局所大量療法薬開発のための医師主導治験 | |
| 研究代表者名 | 金田眞理 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 大阪大学大学院医学系研究科 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | レックリングハウゼン病 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験;バイオマーカー・診断薬の開発研究 | |
| 研究概要 | 対象疾患：レックリングハウゼン病 研究の目的：治療法のない神経線維腫症１型（NF1）の皮膚の神経線維腫に対して、安全で有効な治療薬提供の為、医師主導治験を施行してPOCを取得し、薬事申請をする事。 研究方法：レックリングハウゼン病の皮膚腫瘍に対して、３濃度のシロリムスゲルを１日２回52週間外用し、その有効性と安全性を検討する「神経線維腫症Ⅰ型の皮膚病変を対象としたNPC-12Gプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験」を施行してPCOを取得して、薬事申請を行う。 期待される成果：薬剤が承認されれば、今まで有効な治療法が無かったレックリングハウゼン病の皮膚腫瘍に対して、有効で安全な治療薬の提供ができる。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| 生体試料の種類 | DNA | |
| 収集サンプル数 | 約200検体 | |
| 外部バンクへの寄託 | ||
| 外部からの使用申請の受け入れ可否 | 不可 | |
| 外部からの使用申請への対応 | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
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