| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 独自送達技術開発による先天性筋疾患に対するゲノム編集治療法の開発 | |
| 研究代表者名 | 堀田秋津 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 京都大学iPS細胞研究所 | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | Duchenne型筋ジストロフィー | |
| 研究のフェーズ | シーズ探索研究;非臨床試験 | |
| 研究概要 | 筋ジストロフィーや先天性ミオパチー、遠位型ミオパチーなど遺伝子変異が原因となり引き起こされる筋疾患は指定難病に指定されており、いずれも患者数が数千人以下の希少疾患である。原因遺伝子が未知の疾患も多いが、例え原因遺伝子が既知であっても、有効な治療法は皆無である。根本原因である遺伝子変異を修復するためには、近年革新の著しいCRISPRシステムを始めとするゲノム編集技術が有効であると考えられる。我々は筋ジストロフィーの中で最も頻度が多く重症型を呈するDuchenne型筋ジストロフィー(DMD)を対象に、患者由来iPS細胞での概念検証(POC)を世界に先駆けて報告しているが、この技術を患者の筋組織へ適応するためには、効率的かつ安全な生体内送達技術の開発が不可欠である。最近、米国のグループがAAVベクターを用いたCRISPR-Cas9送達を報告しているが、AAVは長期持続性および抗原性の観点からゲノム編集酵素の送達には不向きと考えられる。そこで我々は、独自のウイルス様粒子(VLP: Virus Like Particle)によるCRISPR送達技術を開発し、ゲノム編集技術を用いた筋ジストロフィーに対する新しい治療法のマウスモデルにおけるPOC取得を目指す。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
| 京都大学iPS細胞研究所、堀田秋津 | ||
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