| 項目 | 内容 | |
|---|---|---|
| 事業名 | 難治性疾患実用化研究事業 | |
| 研究課題名 | 慢性肉芽腫症腸炎に対する小児用サリドマイド製剤の実用化に関する研究 | |
| 研究代表者名 | 河合利尚 | |
| 研究代表者の所属機関名 | 国立成育医療研究センター | |
| 研究対象疾患名（または疾患領域） | 慢性肉芽腫症 | |
| 研究のフェーズ | 臨床試験 | |
| 研究概要 | 慢性肉芽腫症（CGD）は原発性免疫不全症に分類される難治性疾患で、その発症頻度は16万出生に1人の希少疾患である。CGDの約半数に炎症性腸疾患（IBD）に分類されるCGD腸炎を合併し、従来はIBDに準じた治療（ステロイドや免疫調節剤等）が選択された。しかし、免疫不全症において免疫抑制治療は致死的感染症を合併する危険性が高いため、CGD腸炎では感染症を悪化せず抗炎症作用を示す治療法の開発が期待されてきた。サリドマイドは炎症性サイトカインの選択的阻害作用により、小児IBDなどで有効性が報告されており、重症感染症の副作用も報告されていない。そこで、本研究開発ではCGD腸炎に対するサリドマイドの有効性と安全性を検討するために、医師主導治験『慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド臨床試験』を国内６施設で実施している。なお、今回、本製剤の抗炎症作用のエビデンス構築により新たな医薬品の開発研究を実施し、企業による承認申請を目指すことから、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」および「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令」に適合した臨床試験を実施している。サリドマイドはCGD患者においても選択的な抗炎症作用を示す可能性のある薬剤であり、致死的な感染症のリスクを軽減できれば、社会経済学的にも医療費の抑制につながることが期待される。 | |
| レジストリ情報 | ||
| なし | ||
| バイオレポジトリ情報 | ||
| なし | ||
| 検査受け入れ情報 | ||
| なし | ||
| 担当者連絡先 | ||
※メールアドレスが掲載されている場合は、「●」を「＠」に置き換えてください。